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CLN2 : Espoir pour l’arrivée d’un nouveau traitement

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Pour être commercialisé, un médicament doit obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) donnée par les agences compétentes selon des procédures bien définies. Les agences évaluent les résultats obtenus lors des essais cliniques en termes de sécurité du traitement administré et de l’efficacité observée en établissant un rapport bénéfice/risque. En Europe, pour les maladies rares la procédure est centralisée par l’agence européenne des médicaments (EMA). L’AMM obtenue est valable dans tous les pays membres de l’Union Européenne mais chaque pays définit ensuite le prix et remboursement (ou non) du médicament.

Lors de sa réunion du 21 avril, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché du Brineura (nom commercial de la cerliponase alpha) dans le traitement de la céroïde-lipofuscinose de type 2 (CLN2). Le laboratoire BioMarin est désormais dans l’attente de la ... Lire la suite

Résultat du tirage de la Lysoterie 2017

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Samedi 17 juin a eu lieu, sous contrôle de Maître Nicolas BADUFLE, huissier de justice à Longjumeau, le tirage au sort de la grande loterie nationale organisée par VAINCRE LES MALADIES LYSOMALES. L’objectif de cette initiative était pour VML de collecter des fonds pour financer ses missions sociales.

Voici les résultats du tirage au sort par ordre décroissant de lot :

1- 1 Smartphone Samsung Galaxy S7 - N° billet : 03328
2- 1 Smartphone Samsung Galaxy S7 - N° billet : 04325
3- 1 Smartphone Samsung Galaxy S7 - N° billet : 04092
4- 1 caméra GoPro HERO4 Silver - N° billet : 00941
5- 1 coffret Wonderbox 3 jours de charme et délices - N° billet : 01076
6- 1 coffret Wonderbox 3 jours de charme et délices - N° billet : 08060
7- 1 coffret Wonderbox 3 jours de charme et délices - N° billet : 01650

Si vous êtes l’un des heureux gagnants, il vous faudra adresser au siège de l’association (VML, 2 Ter avenue de France -91300 MASSY) votre ticket gagnant. Vous recevrez alors par ... Lire la suite

[ Fabry ] Développement d’un outil de satisfaction patient - traitement

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L’association VML, en collaboration avec le laboratoire Amicus et les cliniciens experts de la maladie de Fabry, participe au développement d’un outil de type questionnaire qui permettra de définir vos attentes et votre satisfaction vis-à-vis de votre traitement.

Les patients atteints par la maladie de Fabry sont invités à participer à la création de cet outil. Pour cela nous vous invitons à participer à une téléconférence avec le Professeur Didier Lacombe, généticien au CHU de Bordeaux qui vous présentera le projet en détaillant le contexte et l’objectif ainsi que les différentes étapes le composant.

Cette présentation aura lieu par téléconférence le 19 juin de 17h à 18h.
Pour y assister, téléphonez au 01.70.91.86.46. et entrer le code 707 700 558#.

Si vous le désirez pendant la téléconférence, vous pourrez également visualiser les documents présentés sur votre ordinateur en cliquant sur le lien internet suivant : Se connecter à WebEx meeting

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Parents et patients engagés - Nouvelle présidence VML

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Le grand week-end de rencontre VML a été l’occasion pour Anne-sophie LAPOINTE, de passer le relais de la présidence du Conseil d’Administration à Stéphane ANTOLIN.

Stéphane est le papa de deux petites filles touchées par la maladie lysosomale de Maroteaux-Lamy (MPS VI). Il est domicilié dans le département du Vaucluse (84).

Anne-Sophie, après une présidence de 6 ans, reste membre du Conseil d’Administration et continuera à être la référente VML sur les relations scientifiques et médicales. Elle est notamment représentante VML au sein des fédérations Alliance Maladies Rares et EURORDIS - European Rare Diseases Organisation

Le bureau du Conseil d’Admistration (CA) se compose de :
Président : Stéphane ANTOLIN ; Vice-présidente : Nathalie JANNETTA ; Secrétaire générale : Maryvonne KERAVEC ; Trésorier : Thierry GARRIGUES

Le CA est complété par Marie-Axelle CLERMONT ; Florence ROUX ; Jean-LOUIS LASSIRE ; Laurence DIDIERLAURENT ; Margaret GIULIANI ; Cathy ... Lire la suite

Merci au Rotary St Georges de Mons Combrailles

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Le Rotary St Georges de Mons Combrailles (63) a remis un don de 600 €, de la part du club et de ses membres, en faveur de l’association « Vaincre les maladies lysosomales, VML », afin d’aider les familles concernées et favoriser la recherche.

Nous remercions très chaleureusement les membres de ce club pour leur générosité et soutien à notre combat.

Ce chèque a été remis à l’association par l’intermédiaire d’Aline Doneaud. Aline et son époux Xavier connaissent bien ce problème puisque leur petit-fils est décédé de la maladie de Sandhoff, l’une des maladies lysosomales.

>> lien vers article journal La Montagne du 29 mai 2017

Cystinose : rachat du procysbi

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Nous apprenons que le laboroire Chiesi vient de racheter à Horizon Pharma les droits commerciaux ( europe, afrique et moyen orient) du traitement Procysbi pour la Cystinose. Pour rappel ce nouveau traitement fait actuellement l objet de négociation pour une prise en charge par les autorités de santé française.

Les modalités de prise en charge négociées pour les patients en essai clinique devraient être maintenues, selon les sources obtenues aujourd’hui et que nous suivrons avec attention.

De même nous attendons des informations sur les conséquences ou non pour la négociation tarifaire de mise à disposition.

VML, membre du Conseil National de l’Alliance Maladie Rare

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Anne-Sophie LAPOINTE, présidente de l’association VML, a été élue membre du Conseil National 2017 de l’Alliance Maladie Rare, la fédération française des maladies rares.

En participant aux travaux de l’Alliance, votre association Vaincre les Maladies Lysosomales contribue à porter la voix des patients atteints de nos maladies lysosomales, de leur famille, pour une meilleure prise en charge.

Foot solidaire FC Annecy avec notre mécène TeamWorK

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[ ANNECY - Foot Solidaire ] Notre partenaire TeamWork met une nouvelle fois en avant notre combat ! Cette fois il s’associe au dernier match de la saison du FC Annecy, club solidaire.

TeamWork a choisi de soutenir Asso Vaincre Maladies Lysosomales en reversant 500€ par but marqué et 1€ par spectateurs présents ...
Alors soyez nombreux à venir encourager les équipes , pour un maximum de but :)

Parc des Sports Annecy ce samedi 20 mai 2017 à 18h

MPS Day 2017 - Tribune d’Anne-Sophie Lapointe

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A l’occasion de la Journée internationale des MPS, Anne-Sophie LAPOINTE, Présidente de VML, signe une Tribune pour alerter sur la prise en compte de la qualité de vie comme critère de recherche et d’évaluation thérapeutique.

Sur l’exemple de la maladie de Hunter - MPS II, ces questions sont d’actualités pour l’ensemble de nos maladies lysosomales.

Paris, le 15 mai 2017

Maladie de Hunter et maladies lysosomales : prenons en compte la qualité de vie comme critère de recherche et d’évaluation thérapeutique !

Le 2ème plan Maladies rares 2011-2016 faisait de la qualité de vie des patients et de l’accès aux soins une priorité. Or en tant que familles et proches de patients, nous constatons que nous sommes loin du compte ! En cette Journée Internationale de Sensibilisation aux Mucopolysaccharidoses (MPS), le 15 mai prochain, notre association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML), attire l’attention sur l’une d’entre elles, la maladie de Hunter (MPS II), et ... Lire la suite

Week-end national Rencontre Adhérents VML 2017

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Le week-end annuel des adhérents de VML se tiendra du vendredi 26 mai au Dimanche 28 Mai 2017 au Domaine de Chalès à Nouan-le-Fuzelier (41).

Temps de rencontre, d’informations, d’échanges entre familles et avec des professionnels, cet événement est un moment marquant dans la vie de l’association. Cette année près de 85 familles adhérentes, 60 animateurs bénévoles et de nombreux intervenant médicaux sociaux seront présents.

Pour plus de renseignements, vous pouvez joindre le siège de l’association au 01 69 75 40 30.

Jeudi 25 Mai : Journée Vie associative avec la réunion des membres du Conseil d’administration et Responsables régionnaux et commissions.
Vendredi 26 Mai : Accueil des familles à partir de 11h.
Samedi 27 Mai : Assemblée Générale de VML à partir de 9h30.

Venir au Domaine de Chalès pour les familles inscrites.
Route de Saint-Viatre, 41600 Nouan-le-Fuzelier
Téléphone du Domaine de Chalès : 02 54 95 68 68

Télécharger le plan de route en ... Lire la suite

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