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VML, membre du Conseil National de l’Alliance Maladie Rare

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Anne-Sophie LAPOINTE, présidente de l’association VML, a été élue membre du Conseil National 2017 de l’Alliance Maladie Rare, la fédération française des maladies rares.

En participant aux travaux de l’Alliance, votre association Vaincre les Maladies Lysosomales contribue à porter la voix des patients atteints de nos maladies lysosomales, de leur famille, pour une meilleure prise en charge.

Foot solidaire FC Annecy avec notre mécène TeamWorK

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[ ANNECY - Foot Solidaire ] Notre partenaire TeamWork met une nouvelle fois en avant notre combat ! Cette fois il s’associe au dernier match de la saison du FC Annecy, club solidaire.

TeamWork a choisi de soutenir Asso Vaincre Maladies Lysosomales en reversant 500€ par but marqué et 1€ par spectateurs présents ...
Alors soyez nombreux à venir encourager les équipes , pour un maximum de but :)

Parc des Sports Annecy ce samedi 20 mai 2017 à 18h

MPS Day 2017 - Tribune d’Anne-Sophie Lapointe

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A l’occasion de la Journée internationale des MPS, Anne-Sophie LAPOINTE, Présidente de VML, signe une Tribune pour alerter sur la prise en compte de la qualité de vie comme critère de recherche et d’évaluation thérapeutique.

Sur l’exemple de la maladie de Hunter - MPS II, ces questions sont d’actualités pour l’ensemble de nos maladies lysosomales.

Paris, le 15 mai 2017

Maladie de Hunter et maladies lysosomales : prenons en compte la qualité de vie comme critère de recherche et d’évaluation thérapeutique !

Le 2ème plan Maladies rares 2011-2016 faisait de la qualité de vie des patients et de l’accès aux soins une priorité. Or en tant que familles et proches de patients, nous constatons que nous sommes loin du compte ! En cette Journée Internationale de Sensibilisation aux Mucopolysaccharidoses (MPS), le 15 mai prochain, notre association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML), attire l’attention sur l’une d’entre elles, la maladie de Hunter (MPS II), et ... Lire la suite

Week-end national Rencontre Adhérents VML 2017

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Le week-end annuel des adhérents de VML se tiendra du vendredi 26 mai au Dimanche 28 Mai 2017 au Domaine de Chalès à Nouan-le-Fuzelier (41).

Temps de rencontre, d’informations, d’échanges entre familles et avec des professionnels, cet événement est un moment marquant dans la vie de l’association. Cette année près de 85 familles adhérentes, 60 animateurs bénévoles et de nombreux intervenant médicaux sociaux seront présents.

Pour plus de renseignements, vous pouvez joindre le siège de l’association au 01 69 75 40 30.

Jeudi 25 Mai : Journée Vie associative avec la réunion des membres du Conseil d’administration et Responsables régionnaux et commissions.
Vendredi 26 Mai : Accueil des familles à partir de 11h.
Samedi 27 Mai : Assemblée Générale de VML à partir de 9h30.

Venir au Domaine de Chalès pour les familles inscrites.
Route de Saint-Viatre, 41600 Nouan-le-Fuzelier
Téléphone du Domaine de Chalès : 02 54 95 68 68

Télécharger le plan de route en ... Lire la suite

MPS III B : traitement enzymatique par voie intracérébroventriculaire

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Le congrès WORLD a permis au laboratoire BioMarin de faire le point sur l’avancement de leur traitement « BMN 250 » pour la maladie de Sanfilippo type B (MPS III B).

BMN 250 est une protéine de fusion associant l’enzyme recombinante humaine NAGLU (l’enzyme déficiente dans le Sanfilippo B) et une partie de la proteine IGF2 (Insulin-like Growth Factor 2). Le résultat de cette fusion est de permettre à l’enzyme NAGLU d’atteindre les cellules du cerveau grâce aux récepteurs de l’IFG2. BMN 250 est administrée directement dans le liquide qui baigne le cerveau (administration dite par voie intracérébroventriculaire). Cette approche est identique à celle développée pour le traitement de la céroïde lipofuscinose de type 2 (CLN2) dont les résultats de l’essai clinique ont montré qu’en comparaison de l’histoire naturelle, l’évolution de la maladie est fortement ralentie, parfois stoppée, à ce jour.

Les résultats précliniques chez les chiens ont permis ... Lire la suite

Leucodystrophie Métachromatique : premiers résultats d’un essai clinique

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Lors du congrès WORLD, le docteur Caroline Sevin a présenté les résultats de la phase d’extension de l’étude du traitement par enzyme recombinante ASA (Arylsulfatase A) administrée par voie intrathécale, chez des enfants ayant une forme infantile tardive de leucodystrophie métachromatique.

Pour rappel, en septembre 2012, Shire lançait un essai clinique de phase 1-2 afin d’évaluer la tolérance et la sécurité d’un traitement par administration intrathécale de l’enzyme ASA (enzyme déficiente dans la Leucodystrophie Métachromatique) au niveau du liquide céphalorachidien (liquide entourant la moelle épinière et le cerveau). Le traitement est administré par l’intermédiaire d’un dispositif permettant d’injecter le produit dans le liquide céphalorachidien à travers une chambre d’injection, évitant la réalisation de ponctions lombaires répétées. Pour participer à l’étude il fallait répondre à plusieurs critères dont ceux d’avoir moins de ... Lire la suite

Appel à talent : faisons évoluer le logo VML en intégrant le "Lysosome"

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VML fait appel à vos idées et talents pour créer le futur logo de l’association en y intégrant le personnage du « lysosome ».

Depuis 7 ans, le Lysosome est l’Ambassadeur, vecteur de communication de l’association Vaincre les Maladies Lysosomales. Sympathique, reconnaissable, il aide à porter notre message auprès du plus grand nombre. Pour cela il a été décidé de le faire figurer dans le logo de VML.

Graphiste en herbe ou expérimenté, nous vous invitons à nous faire part de vos bonnes idées et participer à la création du logo. Les projets sélectionnés pourront être repris par notre agence de graphisme. Ce logo sera ensuite adopté officiellement par l’association et décliné sur les supports. La date limite des retours est le 15 juin 2017 !

Quelques éléments à respecter pour le futur logo :

  • le nom de l’association - Vaincre les Maladies Lysosomales - doit apparaitre en entier et être bien lisible. Les termes "Vaincre" ou/et "Lysosomales" peuvent ... Lire la suite

Lysoterie, le DON Gagnant

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C’est parti pour cette édition 2017 de notre loterie nationale avec pour lots à gagner des smartphones, des coffrets séjours, une GoPro ... Faites un Don auprès d’un animateur Lysoterie, il vous remet un billet chance par tranche de 2€ de don (ex. Donnez 10€ et recevez 5 bilelts chances ! ). Le tirage aura lieu le 17 juin prochain au siège de l’association sous contrôle d’huissier.

Les dons collectés à l’occasion de cette opération serviront à aider VML dans le financement de ses actions courantes, mais aussi ses projets. L’association dépend exclusivement de la générosité du public, voilà donc toute la motivation de cette initiative accessible au plus grand nombre.

Devenez animateur-bénévole de la Lysoterie et recevez des carnets à diffuser autour de vous pour promouvoir cette opération et collecter des dons au profit de VML. pour chaque carnet diffusé, les animateurs reçoivent un billet chance pour gagner un smartphone. Si vous êtes ... Lire la suite

MPS VI, un traitement oral potentiel de réduction de la surcharge

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Ouverture d’une nouvelle piste thérapeutique pour la maladie de Maroteaux-Lamy, MPS VI ? avec peut être un intérêt ultérieur pour d’autres maladies de type MPS.

Partant du constat que la perfusion d’enzyme a du mal à atteindre certains organes du fait de barrières physiologiques (cerveau, système oculaire) ou d’une faible vascularisation (os, cartilage), INVENTIVA, société biopharmaceutique française, a choisi de développer une approche complémentaire afin de diminuer la surcharge en glycosaminoglycanes (GAG) dans ces organes.

IVA336 est une molécule à prise orale, initialement développée pour la prévention de la thrombose et administrée à plus de 1800 personnes dans le cadre d’essais cliniques, ayant ainsi permis de démontré son innocuité. Son mécanisme d’action est de se lier aux GAG (principalement à la chondroitine sulfate (CS) et au dermatane sulfate(DS)) au cours de leur production par les cellules. Le complexe IVA336-GAG est un produit ... Lire la suite

Résultat de l’essai clinique I/II de thérapie génique pour la MPS III B

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A l’occasion du 13ème WORLD Symposium, le professeur Marc Tardieu a présenté les résultats à 30 mois de l’essai clinique de phase I/II soutenu financièrement par Pasteur, l’AFM et VML. L’objectif premier de cet essai était de démontrer la bonne tolérance et l’innocuité de cette approche. Les autres objectifs étaient de déterminer si un effet thérapeutique était observable.

Pour rappel 4 enfants ont été inclus dans cet essai, âgés de 20, 26, 30 et 53 mois. Ces enfants ont reçu 16 injections simultanées, directement dans le cerveau (dans chaque hémisphère + cervelet), d’une certaine quantité de vecteur AAV2/5 dans lequel est inséré le gène humain NAGLU (gène de l’enzyme déficiente dans le Sanfilippo B). Comme pour une greffe, ces enfants reçoivent un traitement immunosuppresseur au long court.

Après plus de 30 mois de suivi, le traitement reste bien toléré (absence de signes de toxicité, d’inflammation et d’épanchement sanguin sur les ... Lire la suite

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