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Pour répondre plus précisément aux questions et besoins de chaque malade, VML propose l’organisation de groupes de pathologie. Ainsi sont notamment organisées des journées permettant la rencontre entre les patients et un ou plusieurs spécialistes scientifiques ou médicaux. Le présent compte-rendu relate la Journée Hunter qui s’est déroulée le 24 juin dernier à Massy.

 

« Une douzaine de familles de parents venue des quatre coins de la France était donc présente ce samedi 24 Juin, à Massy, pour une présentation faite par le Dr. N. Guffon sur le traitement des mucopolysaccharidose type II. Dans la première partie de la matinée, le Dr N. Guffon a présenté un bilan des essais cliniques menés par le laboratoire Shire (ex TKT). Les différents critères d’évaluation pris en compte lors de ces essais font apparaître des effets clairement positifs et sont encourageants pour une commercialisation ultérieure.

La mesure de l’élimination de mucopolysaccharides dans les urines est un critère sûr mais peu parlant pour le patient. Par contre, l’augmentation de la distance parcourue lors du test de la marche correspond davantage aux préoccupations du malade car il prend en compte plusieurs éléments telle la fatigabilité ou l’amélioration de l’état pulmonaire, articulaire ou même cardiaque. Il en est de même sur l’observation de la diminution de la taille du foie et de la rate qui dénote une réduction de l’accumulation des substrats dans les tissus. La quantité d’enzyme à perfuser est établie à 0,5mg par kilo à raison d’une perfusion par semaine, la fréquence de 15 jours (évaluée chez l’un des groupes durant l’essai clinique) n’était pas suffisante au regard d’un certains nombre de critères. Par ailleurs, les résultats ne font pas apparaître d’effets secondaires directement liés au traitement. Seule la production d’anticorps, en réaction à l’injection du médicament, oblige dans certains cas, mais pas toujours, à des prémédications ou des allongements de la durée de l’injection qui est normalement de 3 à 4 heures (cette production d’anticorps s’estompe avec le temps).

La seconde partie de la présentation a permis d’aborder le sujet des différentes procédures en cours : la demande d’AMM et la demande d’ATU de cohorte déposées par le laboratoire SHIRE. A l’heure actuelle ces demandes sont en cours et les échanges suivent leur cours normalement. Cependant ce sont des procédures longues, et bien qu’il soit envisageable de voir l’ATU déboucher à l’automne 2006, le Dr N. Guffon a insisté sur les difficultés associées au coût de plus en plus élevé des traitements. Ce n’est pas la simple décision administrative qui permet au patient d’être traité. Malheureusement il est possible que comme dans d’autres pathologies, l’hôpital ne prenne pas la décision de démarrer le traitement, s’il n’a aucune garantie de remboursement, spécifique à ce traitement et pendant la période d’ATU, de la part des Autorités de Santé. Ainsi nous sommes dans des situations kafkaïennes où le traitement existe, les autorisations sont en règle, les patients nécessitant une prise en charge urgente sont identifiés mais il n’est pas possible de démarrer le traitement parce que les remboursements ne sont pas garantis aux hôpitaux. S’en est suivi une discussion sur cette situation tellement incompréhensible pour les parents et les patients qui savent qu’un traitement existe mais qu’ils ne peuvent en bénéficier. Il est donc plus que jamais nécessaire d’unir nos forces et nos possibilités pour pouvoir agir avec VML le moment venu. La pause du déjeuner a été l’occasion pour les familles de se rencontrer ou de se revoir, ou encore de discuter plus particulièrement avec le Dr N. Guffon. Nous avons aussi eu le plaisir de faire la connaissance du doyen des Hunter, qui a trouvé le courage de venir malgré 15h passées dans les transports en commun !  Cette journée d’information a apporté sans doute beaucoup à chacun de nous car même si l’émotion est souvent présente, ce sont aussi des moments très enrichissants. »