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Le 19 décembre dernier, le Comité européen des Produits Médicaux à usage Humain (CHMP), de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA) donnait une recommandation positive pour une extension de l'indication du médicament Zavesca® au traitement de la maladie de Niemann-Pick type C.

Habituellement, les recommandations sont confirmées par une décision définitive dans les mois qui suivent. C'est ainsi le 29 janvier que l'EMEA a annoncé son approbation pour l'extension de l'indication du Zavesca® au traitement de la maladie de Niemann-Pick type C, demandée par le laboratoire Actelion.

Le début des essais cliniques menés avec le Zavesca® chez les patients atteints de Niemann-Pick type C remonte à 2002. Les résultats de ces essais, publiés en septembre 2007, montraient une tendance à une légère amélioration ou à une stabilisation de certains signes cliniques, notamment sur la déglutition et un ralentissement de la perte de la marche.

Cependant, ces résultats étaient insuffisants pour convaincre les experts, nommés par l'EMEA, qui ont évalué le dossier déposé à l'époque par le laboratoire pharmaceutique.

Actelion, après avoir révisé sa copie et apporté des données complémentaires, vient donc d'obtenir l'accord de l'extension de l'indication du Zavesca® qui, rappelons-le, possède une autorisation de commercialisation pour le traitement, en seconde intention de la maladie de Gaucher type 1.

Précisons qu'en France, depuis 2006, certains patients Niemann-Pick type C bénéficient du traitement par Zavesca® à titre dérogatoire et dans le cadre d'un suivi rigoureux, Vaincre les Maladies Lysosomales s'étant impliquée avec les médecins pour obtenir cette dérogation.

Delphine GENEVAZ