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Actuellement, il n'existe pas de traitement à visée thérapeutique dans la maladie Alpha mannosidose. Deux projets financés par des fonds européens en 2006 ont impliqué des équipes composées de scientifiques, de médecins et d'un laboratoire pharmaceutique privé nommé Zymenex et basé au Danemark. Ces premiers projets ont permis de développer une nouvelle thérapeutique par enzymothérapie substitutive dans la maladie de l'Alpha mannosidose.

L'avancement du projet permet aujourd'hui à la société Zymenex d'initier un essai clinique de phase I, qui devrait débuter en octobre prochain au Danemark. Cette phase I permettra de vérifier la tolérance de cette nouvelle molécule et de déterminer la dose thérapeutique à utiliser dans cette pathologie. Il sera prévu d'inclure une dizaine de patients provenant de quatre pays européens, dont la France. Les autres pays seront la Grande-Bretagne, l'Allemagne et bien sûr le Danemark.

Le protocole d'évaluation et les critères d'inclusion et d'exclusion sont définis par un ensemble d'experts. Les patients souhaitant participer à cette première phase devront effectuer un certain nombre de tests fonctionnels d'inclusion, qui seront réalisés au Danemark. Ceci nécessitera un séjour d'une semaine environ sur place.

Comme critère d'exclusion principal, les patients ne devront pas avoir bénéficié d'une greffe de moelle.

Les patients qui repliront les critères choisis par le protocole clinique de phase I seront répartis en 5 groupes de 2 patients et recevront, sur une période de cinq semaines, des doses différentes du traitement à l'étude.

A l'issue de ces 5 semaines, si tout se passe bien, les patients participeront à une phase II d'une durée de six mois avec une surveillance médicale et des tests tous les trois mois. Ces deux essais cliniques se dérouleront initialement au Danemark (avec aller-retour hebdomadaire), puis dès que possible dans le pays d'origine des patients.

L'analyse des données des ces premiers essais clinique permettra de dire très rapidement si une phase d'essai clinique de type III, avec un plus grand nombre de patients sera mise en place dans chacun des quatre pays. Les patients impliqués dans les phases I et II poursuivront le traitement si aucun évènement indésirable n'entraîne l'interruption des essais.

Pour la France, le médecin référent à contacter est le docteur Nathalie GUFFON, qui pourra rencontrer les familles à l'hôpital Femme, Mère, Enfant de Lyon, afin de discuter de l'organisation de ce projet au Danemark.

Coordonnées du docteur N. GUFFON

CENTRE DE REFERENCE LYONNAIS DES MALADIES HEREDITAIRES DU METABOLISME

HOPITAL FEMME, MERE, ENFANT

59 boulevard Pinel

69677 BRON CEDEX

Tél. secrétariat: 04 72 12 95 37 ou 04 72 12 95 41

email: antispam-nathalie.guffon-fouilhoux@chu-lyon.fr

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Delphine GENEVAZ