Actualités médico-sociales

Fabrazyme: confirmation des bonnes nouvelles

Dans la continuité de la décision de l'Agence européenne du médicament (voir article ci-dessous), la FDA (Agence américaine du médicament) a approuvé le 24 janvier l'usine de Framingham pour la fabrication du Fabrazyme®.

Cette...

Cerezyme: retour à la normale pour les patients sous traitement

Le laboratoire Genzyme a annoncé que depuis le 15 novembre les régles de restrictions supplémentaires d'approvisionnement du Cerezyme® mises en oeuvre depuis le 15 septembre dernier n'avaient plus lieu d'être (cf. article du 14...

Livret Maladie de Niemann-Pick type C

A l'occasion de la journée dédiée à la maladie de Niemann-Pick type C, qui s'est déroulée le samedi 5 novembre à Montpellier, l'association Vaincre les Maladies Lysosomales a présenté son nouvel opus de sa collection "Les Livrets...

Pénurie Cerezyme: recommandations de l'AFSSAPS pour Gaucher type 1 et 3

Le 10 octobre dernier, l'AFSSAPS a émis de nouvelles recommandations pour la prise en charge des patients souffrant de la maladie de Gaucher type 1 ou 3. Cette recommandation prévaut les précédentes. Elle fait suite à la...

Maladie de Niemann-Pick type C, une grande journée d'information VML

Le samedi 5 novembre prochain, VML organise une grande journée d'information et de débat autour de la maladie de Niemann-Pick type C. Cette rencontre se déroulera à Montpellier, au palais des congrès (le Corum).

Cette rencontre...

Création d'un modèle de cellules neuronales humaines pour la maladie de Sanfilippo type B; un outil formidable dans la quête de traitements efficaces

La réussite, il y a cinq ans, d'une prouesse technique qui consistait à reprogrammer des cellules humaines somatiques1 en cellules souches "pluripotentes induites" (iPSCs2), c'est-à-dire capables d'évoluer vers n'importe...

Cerezyme: nouveau souci d'approvisionnement

Visiblement, le site d'Alston aux Etats-Unis n'en a pas fini avec la mise en conformité des ses procédures de production. Pour cette fois, c'est la chaîne de développement du Cerezyme® qui est concernée. Plus...

Maladie de Wolman: lancement d'un essai clinique

La maladie de Wolman est une maladie rare et sévère du jeune enfant due au déficit d'une enzyme appelée lipase acide A. Le laboratoire biopharmaceutique Synageva développe actuellement une approche de thérapie par apport d'enzyme...

Maladie de Krabbe: résultat d'une étude épidémiologique rétrospective en France

Lors du 10ème symposium international sur les maladies lysosomales organisé par le laboratoire Shire en avril dernier, les docteurs MT Vanier, M Piraud et R Froissart ont présenté un poster synthétisant une étude épidémiologique...

MPS III A: essai clinique d'une thérapie génique intracérébrale

Après de très longues années de recherche menées par de nombreuses équipes sur les possibilités d'une approche par thérapie génique pour le traitement des troubles neurologiques dans les maladies lysosomales, dont certains...