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Introduction

Intro

En 2014, huit types de maladies lysosomales bénéficient d’un traitement permettant de contenir la maladie. Plusieurs autres sont en phase d’essai clinique ou en cours d’obtention d’une autorisation de mise sur le marché. La recherche médicale avance, mais le chemin est encore long.

Pour VML, l’investissement dans ses missions scientifiques et médicales est primordial. Il nourrit l’espoir de comprendre à terme les processus de chaque maladie et, ainsi d’apporter des réponses thérapeutiques définitives à tous les patients souffrant d’une maladie lysosomale.