Sélection sur appel d'Offres 1998

Caractérisation moléculaire et biologique de la maladie de Niemann-Pick type C

Caractérisation de la cystinosine, produit du gène CNTS muté dans la cystinose infantile

Pathologie moléculaire de la sialidase dans la sialidose et les galactosialidoses

Immunodéficience et glycoprotéïnose

Mutagénèse dirigée basée sur des prédictions structurales pour 2 glycosyl hydrolases lysosomales: iduronidase et glucocérébrosidase

Transport intracellulaire des récepteurs Man-6-L et des glycoprotéïnes lysosomales

Expression d'ADNc mutants de l'alpha-galactosidase A de patients atteints de la maladie de Fabry

Thérapie à l'échelle cellulaire de la maladie de Farber

Thérapie génique pour les mucopolysaccharidoses

Production, caractérisation et application in vivo des vecteurs recombinants AAV

Evaluation de deux stratégies de correction de l'atteinte neurologique chez le mutant GUSmps

Transfet de gène dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff à l'aide d'un vecteur adénoviral

Maladies lysosomales tardives neurologiques et psychiatriques: enquête rétrospective

Maladie de Niemann-Pick type C

Etude du rôle des glycolipides de la myéline par invalidation (knock-out) des gènes impliqués dans leur synthèse

Etude du gène LYST du syndrome de Chediak-Higashi

Trafic intracellulaire des molécules de classe II du CMH et présentation antigénique dans les lymphocytes B de patients atteints du Syndrome de Chediak-Higashi (CHS)

Identification des récepteurs responsables des 2 mécanismes de transport alternatif indépendant M6P dans les cellules cancéreuses et dans les cellules des malades atteints de mucolipidose de type II

Caractérisation du transporteur lysosomique des oligosaccharides libres, ce qui représente une première étape dans la compréhension d'un nouveau métabolisme lysosomique

Interactions des lysosomes (et de la pathologie lysosomale) avec les fonctions cellulaires (signalisation, prolifération et mort cellulaire)

Utilisation à but thérapeutique d'un adénovirus HEXB dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff

Evaluation de deux stratégies de correction de l'atteinte neurologique chez le mutant GUSmsp

Caractérisation des transcrits majoritaires. Mécanismes moléculaires à l'origine de la maladie de Hunter chez deux sujets féminins

Glycogénose de type II: transfert du gène de l'alpha-glucosidase in vivo au moyen d'un vecteur adénoviral