Titre: Mutagénèse dirigée basée sur des prédictions structurales pour 2 glycosyl-hydrolases lysosomales humaines: iduronidase et glucocérébrosidase
Pierre LEHN
INSERM U 458 - Paris
Financement: 15 20
Titre: Pathologie moléculaire de la sialidase dans la sialidose et les galactosialidoses
Alexey V. PSHEZHETSKY
Hôpital Sainte Justine - Canada
Financement: 15 200 €
Titre: Caractérisation moléculaire et biologique de la maladie de Niemann-Pick type C
Marie T. VANIER
INSERM U 189 - Lyon
Financement: 19 800 €
Titre: Caractérisation de la Cystinosine, la protéïne codée par le gène CTNS impliquée dans la cystinose
Corinne ANTIGNAC
INSERM U 423 - Paris
Financement: 15 200 €
Titre: Identification du catabolisme anormal des glycoconjugués et/ou des oligosaccharides dans les maladies neurologiques infantiles
André KLEIN
Laboratoire de Biochimie et de Biologie Moléculaire - Lille
Financement: 7 600 €
Titre: Rôle du céramide lysosomal dans les voies signalétiques de l'apoptose induite par le stress
Thierry LEVADE
INSERM U 466 - Toulouse
Financement: 12 200 €
Titre: Thérapie génique pour les mucopolysaccharidoses
Jean-Michel HEARD
Institut Pasteur - Paris
Financement: 27 400 €
Titre: Etude des mécanismes d'assemblage de l'AAVr. Production d'une banque de vecteurs AAVr pour MPS I (chat), MPS VI (chat et rat), MPS VII (chat et chien), alpha-Mannosidase (chat), Galactosyl-céramidase (chien), XSCID (chien)
Philippe MOULLIER
Laboratoire de Thérapie Génique - Nantes
Financement: 19 800 €
Titre: Thérapie génique de l'adrénoleucodystrophie: développement de vecteurs viraux pour le transfert de gènes ex vivo dans les cellules souches hémato-poïetiques et in vivo dans le système nerveux central (SNC)
Patrick AUBOURG
INSERM U 342 - Paris
Financement: 15 200 €
Titre: Greffe intracérébrale, chez le rongeur, de cellules neurales et hémato-poïetiques primaires humaines génétiquement modifiées par des vecteurs viraux
François LACHAPELLE
CJF 9711 INSERM - Paris
Financement: 18 300 €
Titre: Utilisation de nouveaux vecteurs viraux spécifiques pour le transfert de gènes in vivo dans les modèles murins de gangliosidose à GM2 variant O et de glycogénose de type II
Livia POENARU
INSERM U 495 - Paris
Financement: 18 300 €
Titre: Maladies lysosomales tardives neurologiques et psychiatriques: enquête rétrospective
Nicole BAUMANN
INSERM U 495 - Paris
Financement: 7 600 €
Titre: Expression cérébrale des maladies lysosomales chez le foetus
Antoinette GELOT
Hôpital Saint Vincent de Paul - Paris
Financement: 9 150 €
Titre: Clonage et identification du récepteur de la cathepsine D différent des récepteurs mannose-6-phosphate
Valérie LAURENT-MATHA
INSERM U 148 - Montpellier
Financement: 6 400 €
Titre: Caractérisation moléculaire et biologique de la maladie de Niemann-Pick type C
Gilles MILLAT
INSERM U 189 - Lyon
Financement: 14 600 €
Titre: Construction et utilisation d'un vecteur adénoviral canin pour le transfert du gène de l'alpha glucosidase dans le modèle murin de la glycogénose de type II (maladie de Pompe)
Kémal AZIBI
INSERM U 129 - Paris
Financement: 14 600 €
Titre: Thérapie génique de l'adrénoleucodystrophie: développement de vecteurs viraux pour le transfert de gène ex vivo dans les cellules souches hémato-poïetiques et in vivo dans le SNC
Elise FLAVIGNY
INSERM U 342 - Paris
Financement: 12 800 €
Titre: Etude la greffe cérébrale, chez le rongeur, de cellules nerveuses et hémato-poïetiques primaires humaines, génétiquement modifiées par des vecteurs viraux
Che SERGUERA LAGACHE
LGN - UMR 9923 CNRS - Paris
Financement: 12 800 €
Titre: Thérapie cellulaire des maladies démyélinisantes telle la leucodystrophie métachromatique
Caroline MERTENS
INSERM CJF 97/11 - Paris
Financement: 12 800 €
Titre: Maladies lysosomales tardives neurologiques et psychiatriques: enquête rétrospective
Katia YOUSSOV
INSERM U 495 - Paris
Financement: 12 800 €
Titre: Etude clinique rétrospective d'une cohorte de 95 patients atteints de la maladie de Gaucher en France, traités depuis plus de 2 ans par enzyme recombinante: présentation clinique initiale, évolution sous traitement spécifique par enzyme substitutive
Isabelle CAUBEL
Hôpital Armand Trousseau - Paris
Financement: 18 300 €