Sélection sur Appel d'Offres 2003

Les mécanismes moléculaires impliqués dans la biogénèse des mélanosomes:altérations dans les maladies lysosomales

Caractérisation fonctionnelle du "transportome" lysosomal: vers une cartographie des voies d'accès et de sortie du lysosome

La pathologie moléculaire et cellulaire de la maladie de Niemann-Pick type C

Le rôle des cathepsines dans l'apoptose. Les implications physiopathologiques dans les céroïdes lipofuscinoses neurologiques

Sialidose : un nouveau rôle de la sialidase lysosomale dans le signal cellulaire

Thérapie génique dans les maladies neurodégénératives de Hurler et Sanfilippo

Imunoglycolipides : des agents thérapeutiques pour les maladies lysosomales

Thérapie génique des maladies de MPS IIIa, de MPS VII et de l'alpha-mannosidose à l'aide de vecteur Gutless CAV-2

Les facteurs influençant la réplication et l'assemblage des adénovirus associés et des vecteurs recombinants dérivés

Poursuite de la compréhension de la pathologie moléculaire de la cystinose et développement de nouveaux traitements

Développement de méthode de transfert de gène dans le modèle murin de la maladie Sandhoff, par l'utilsation de vecteurs viraux bicistroniques

Etude biochimique des protéïnes impliquées dans les céroïdes lipofuscinidoses neurologiques

Analyse fonctionnelle de la sialine, protéïne déficiente dans la maladie de Salla

Localisation et caractérisation fonctionnelle du SLAMP 1, une nouvelle protéïne membranaire lysosomale associée

Le métabolisme des glycosphingolipides dans la maladie de Niemann-Pick type C et des mucopolysaccharidoses

La souris mutante Ashen, un modèle pour l'étude in vivo de la fonction sécrétrice du lysosome dans la régulation immune et pour la thérapie génique du syndrome de Griscelli

Etude des interactions entre la parvovirus humain AAV et le virus de l'Herpès Simplex de type 1: application à la production de vecteurs AAAV recombinants pour la thérapie génique

Etude chez l'homme d'une éventuelle immunité préexistante, innée ou induite à l'encontre de vecteurs Gutless CAV-2 en vue de leur utilisation en thérapie génique

Transfert de gène dans un modèle murin de la maladie de Sandhoff, à l'aide de vecteurs lentiviraux codant pour les chaînes alpha et béta des hexosaminidases