Sélection sur Appel d'Offres 2004

Imunoglycolipides: des agents thérapeutiques pour les maladies lysosomales

Caractérisation de séquences d'ADN provenant de plasmide non viral et inclues dans des productions de particules rétrovirales AAV utilisant différentes procédures de fabrication

Modèle animal et correction de la maladie de Farber par thérapie génique (lentivirus)

Développement de méthode de transfert de gène dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff par l'utilisation de vecteurs lentiviraux bicistroniques

Identification des facteurs critiques HSV nécessaires en position trans pour la synthèse de protéines Rep et Cap et assemblage de vecteur rAAV utilisant une production stable de lignée cellulaire

Développement d'une thérapie génique sûre, efficace, et à long terme pour les maladies lysosomales neurodégénératives