Appel d’offre annuel, ou biannuel, sur des projets de recherche
Afin de pallier l’insuffisance des programmes de recherche publics et privés, d’accélérer les processus de découverte et d’apporter des éléments d’appréciation des maladies lysosomales à l’industrie pharmaceutique, VML sélectionne et finance chaque année depuis 1991 des programmes de recherche scientifiques et médicaux.
Pour VML, il a toujours été d’une nécessité absolue de pouvoir choisir avec professionnalisme et sans interférence d’intérêts particuliers la nature des programmes à financer. De fait, leur sélection s’inscrit dans une procédure rigoureuse qui associe choix des adhérents, par le biais de la commission scientifique et du Conseil d’Administration, et intervention de professionnels de santé, au travers du Conseil Scientifique et Médical (cf. ci-après).
Chaque année, ce sont plus de 10 programmes qui sont ainsi sélectionnés. L’objectif prioritaire reste toujours la compréhension de chaque pathologie, dans son histoire et son fonctionnement, base nécessaire à tout travail d’identification de pistes thérapeutiques.
Le Conseil Scientifique et Médical
Le Conseil Scientifique et Médical a pour vocation d’aider l’association VML dans ses objectifs d’aide à la recherche et aux familles par ses compétences médicales et scientifiques.
Le Conseil propose des projets spécifiques à la recherche sur les maladies lysosomales et des projets de recherches cliniques dont les résultats auront un bénéfice sur la qualité de vie des malades.
Le Conseil est composé d’une vingtaine de membres répartis en deux collèges avec un pourcentage équitable de cliniciens et de scientifiques pour chacun. VML l’a voulu ouvert aux médecins et scientifiques de la communauté européenne et francophone.
Actuellement, le CSM est composé de :
Présidentes
Dr. C. CAILLAUD INSERM U 129 - Hôpital Cochin – Paris
Dr. N. GUFFON Pédiatrie génétique - Hôpital E. Herriot – Lyon
Membres
Dr. A. ABOULABDEH Pédiatrie générale - Centre Hospitalier – CAMPS- Melun
Pr. P. AUBOURG INSERM U 342 - Hôpital Saint Vincent de Paul – Paris
Dr. N. BAUMANN INSERM U 134 - Hôpital La Pitié Salpêtrière – Paris
Dr. N. BELMATOUG Rhumatologie – Médecine interne Hôpital Beaujon – Clichy
Pr. T. BILLETTE DE VILLEMEUR Neuro-pédiatrie - Hôpital Trousseau – Paris
Pr. B. CHABROL Neuro-pédiatrie - Hôpital De la Timone – Marseille
Dr. I. DESGUERRE Neuro-pédiatrie - Hôpital Necker – Enfants malades – Paris
Dr. D. GERMAIN Génétique HEGP – Paris
Dr. JM. HEARD Institut Pasteur – Paris
Dr. B. HERON-LONGE Neuro-pédiatrie - Hôpital A. Trousseau – Paris
Pr. T. LEVADE INSERM U 466 – Institut Louis Bugnard – CHU de Rangueil
Dr. P. DE LONLAY Métabolisme - Hôpital Necker – Enfants malades – Paris
Dr. I. MAIRE Laboratoire de Biochimie Hôpital Debrousse – Lyon
Pr. JM. PEDESPAN Neuro-pédiatrie CHU Pellegrin – Bordeaux
Pr. G. PONSOT Neuro-pédiatrie Hôpital A. Trousseau – Paris
Dr. F. SEDEL Hôpital La Pitié Salpêtrière – Paris
Pr. L. VALLEE Maladies infectieuses/neurologie infantile - CHU R. Salengro – Lille
Dr. MT. VANIER INSERM U 499 - Fac. De médecine Laennec - CH Lyon sud - Lyon
L’Atlas médical des maladies lysosomales
Grâce à la collaboration de nombreux spécialistes scientifiques et médicaux, VML met à la disposition de tous les praticiens de santé un document référence sur toutes les maladies lysosomales. Il est composé de fiches recensant par pathologie toutes les connaissances actuelles dans les domaines du métabolisme, de la pathogénie et de la génétique.
Véritable guide du médecin, chaque maladie y est décrite dans ses formes cliniques afin de faciliter l’accès au diagnostic. Sur ce sujet, les méthodes de diagnostic sont posées de manière exhaustive pour chaque maladie. Sont également recensés les traitements actuels, qu’ils soient d’ordre symptomatiques ou spécifiques.
Cet Atlas est distribué prioritairement aux médecins des centres de références traitant des maladies du métabolisme, aux pédiatres et aux médecins traitants connus de l’association.
Il peut être adressé sur simple demande auprès de VML.
Groupes et Journées Pathologies
Si le combat contre les maladies lysosomales nécessite un véritable effort de solidarité, la reconnaissance des particularismes de chaque pathologie est largement pris en compte par VML.
Pour apporter la meilleure réponse, l’association favorise la création de groupes de pathologie. Avec un responsable à leur tête, ces groupes ont pour vocation de favoriser l’intégration des malades au sein de VML, d’identifier les besoins spécifiques de leurs patients, d’être au plus près de leur actualité médicale, de participer aux manifestations scientifiques les concernant et de soumettre tout projet médical ou social au Conseil d’Administration de l’association.
En 2006, 6 groupes de pathologie existent :
- Mannosidose
- Sanfilippo
- Gaucher
- Niemann-Pick
- Hunter
- Fabry
Avec ce même souci de pertinence dans les réponses à apporter aux malades et leur famille, l’association organise des journées pathologies. Destinée à une seule pathologie, ou un groupe de pathologies, ces Journées mettent en relation patients, parents, et spécialistes médicaux. Elles représentent une opportunité unique de rencontrer dans un cadre non médical des professionnels de santé, facilitant de la sorte les échanges.
Manifestations scientifiques internes et externes
Outre les Journées Pathologies, VML organise régulièrement des manifestations pouvant aborder plusieurs types de pathologie, où chercheurs, médecins cliniciens et médecins peuvent échanger.
Parmi ces initiatives sont organisés depuis 2005 les « Entretiens de VML ». Organisés au niveau régional, ils ont pour vocation de promouvoir les efforts de prise en charge des traitements existants par les hôpitaux locaux. Ces « Entretiens » visent également à mieux faire connaître les maladies lysosomales auprès du corps médical de la région.
Les manifestations scientifiques sont très souvent une source d’informations pertinente et une occasion unique de rencontrer des chercheurs d’horizons éloignés. Pour VML, il est donc particulièrement important de participer à nombre de congrès à l’étranger, lorsque validation est donnée de la qualité du ou des organisateurs.
VML favorise la participation de ses adhérents à ces manifestations externes, soit en assurant l’interface avec l’organisme organisateur, soit en prenant en charge les frais de déplacement et d'hébergement.
