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Programmes de recherche financés par VML en 2011

Sélection VML 2011

Pour cette année, l’association Vaincre les Maladies Lysosomales n’a pas émis d’appel d’offre à projets.
Deux programmes de recherche ont toutefois été sélectionnés et financés sur une procédure identique de validation aux projets présentés par le biais d’un appel d’offre classique.

Iminogalactolipides : des agents pharmacologiques contre la maladie de Krabbe ?

Docteur Olivier R. MARTIN
Institut de Chimie Organique et Analytique (ICOA), Orléans - France
Financement VML 2011 : 23 000€
Descriptif et intérêt :
Le projet consiste à concevoir et synthétiser un ensemble de petites molécules qui seraient suceptibles d’établir de fortes interactions avec l’enzyme inactive dans la maladie de Krabbe. Ces molécules seront testées en collaboration avec des équipes de biologistes et enzymologistes sur des cellules malades.

Néoglycoenzymes : une nouvelle stratégie d’enzymothérapie substitutive

Docteur Magali GARY-BOBO
CNRS Montpellier, France
Financement VML 2011 : 46 500 €
Descriptif et intérêt :
L’équipe a précédemment élaborée de nouveaux signaux de ciblage vers le lysosome qui sont ajoutés sur les enzymes recombinantes (néoglycoenzymes). Ces signaux semblent plus puissants que le signal naturel et les néoglycoenzymes présentent une capacité de pénétration dans les cellules supérieure et devraient donc être efficaces à des doses inférieures.
L’étape actuelle consiste à mettre au point la reproductibilité de la synthèse de ces néoglycoenzymes et à vérifier leur efficacité thérapeutique chez des modèles souris.