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Stratégie de transfert de gène pour corriger le système nerveux central dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff

Docteur Catherine CAILLAUD
INSERM Paris
Financement VML 2010 : 38 870 €
Descriptif et intérêt :
Cette étude a pour objectif de développer et d’évaluer deux nouvelles méthodes de transfert de gènes visant principalement le système nerveux central, qui est l’organe cible dans la maladie de Sandhoff. La finalité de la démarche est de déterminer de la sorte la stratégie la plus prometteuse en vue d’une applicabilité future sur les patients souffrants.