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Transfert de gènes dans le modèle murin de la maladie de sandhoff à l’aide d’un vecteur AAV9 spécifique

Dr Catherine CAILLAUD
Unité INSERM 567 (Institut Cochin) ; département Génétique et Développement, Faculté de médecine Cochin Port-Royal - Paris
Financement VML 2009 : 15 000 €
Descriptif et intérêt :
Ce travail a pour but de développer une nouvelle méthode de transfert de gènes visant principalement le système nerveux central, qui est l’organe cible dans la maladie de Sandhoff. Cette approche très prometteuse pourrait faciliter une applicabilité chez les petits enfants atteints de cette maladie.