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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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  • Soutenirla recherche

      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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      Le dispositif F.A.R.E.
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  1. Accueil
  2. Présentation des Maladies
  3. Gaucher (types 1-2-3) Types
Autres informations Autorisation de Mise sur le Marché pour Eliglustat Autres informations Maladie de Gaucher, recommandations vis-à-vis du COVID-19
  • Gaucher
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  • Diagnostic
  • Signes cliniques

A chaud

Web-réunion patient Gaucher

27-03-2021
Vous avez été nombreux à participer à cette réunion du 27 mars 2021. Nous vous proposons de voir ou (...)

Rôle des globules rouges dans la physiopathologie de la maladie de Gaucher

30-10-2019
Bourse attribuée au Pr Mélanie FRANCO - Inserm - Université de Paris Diderot Financement VML 2019 (...)

Gaucher (types 1-2-3)

Types

On distingue principalement 3 formes de la maladie :

Maladie de Gaucher de type 1
A évolution variable (certaines personnes peuvent ne jamais avoir de symptômes durant toute leur vie). Plusieurs organes peuvent être touchés (foie, rate, os) pas d’atteinte du système neurologique (cerveau), c’est la plus fréquente (environ 95% des malades).

Maladie de Gaucher de type 2
Exceptionnelle à évolution rapide, l’atteinte du système neurologique (cerveau) est majeure et touche donc les très jeunes enfants.

Maladie de Gaucher de type 3
Forme peu fréquente, les symptômes sont variables dans leur intensité et dans l’âge d’apparition (enfance, adolescence), l’atteinte du système neurologique (cerveau) est moins sévère que le type 2.

Vaincre les maladies Lysosomales
2 ter avenue de France
91300 Massy
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