3 projets ont été retenus pour ce thème.
Nouvelles approches de transfert de gène dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff
Docteur Catherine CAILLAUD
Laboratoire de Génétique - Faculté de médecine Cochin Port-Royal - Paris
Financement bourse VML : 25 000 €
Descriptif :
Il s’agit de la poursuite d’un travail initié il y a plusieurs années. Précédemment, l’équipe a construit un vecteur (lentiviral bicistronique) avec les deuc gènes nécessaires pour constituer l’enzyme impliquée dans la maladie de Sandhoff. L’efficacité de ce vecteur a été testée et démontrée sur des cellules en culture (in vitro).
Désormais, l’équipe souhaite tester ce vecteur in vivo, chez des souris modèles de la maladie, par différentes manières.
Amélioration du ciblage thérapeutique dans les maladies lysosomales, couplage d’analogues M6P sur les enzymes recombinantes
Magali GARY-BOBO (bourse post-doctorale)
INSERM U 540 - Endocrinologie Mol. & Cell. des cancers - Montpellier
Financement bourse VML : 15 600 €
Descriptif :
Le travail de cette étudiante sera d’étudier si des modifications sur les enzymes recombinantes, produites pour les traitements enzymatiques substitutifs, permettent d’augmenter leur stabilité et leur absorption par les cellules sans perturber leur activité.
Traitement de la neurodégénération due aux maladies lysosomales, chiens MPS VII et primates non humains
Nicolas SERRATRICE (bourse doctorale)
CNRS UMR 5535 - Montpellier
Financement bourse VML : 13 800 €
Descriptif :
Le projet consiste à injecter dans le cerveau de chiens affectés de la maladie de Sly, une construction de vecteur canin associé au gène de l’enzyme impliqué dans la maladie, construction précédemment validée in vitro.
Dans un premier temps, l’étudiant évaluera les réactions éventuelles dues à ces injections sur le plan inflammatoire et immunitaire, puis l’évolution de la maladie et plus particulièrement ceux des signes neurologiques.
En parallèle, une étude similaire se fera chez des singes non malades pour évaluer la réaction envers un vecteur d’origine animal différent (canin).