Bourse VML attribuée au Dr Catherine Caillaud (France) - Inserm - Développement Génétique Neurobiologie et Vieillissement - Necker Enfants malades
Financement VML 2017 : 49 200 € (soutien AFM)
Cadre du projet : Il s’agit de la suite du projet sur la maladie de Sandhoff chez un modèle souris. Précédemment, chez le souriceau n’exprimant pas encore les symptômes de la maladie, l’injection intraveineuse (IV) d’un vecteur AAV9 contenant le gène impliqué dans la maladie de Sandhoff a permis un allongement de la survie comparable à celle d’animaux non malades. Cette approche a également donné de bons résultats de correction de la surcharge dans le cerveau, sauf au niveau du cervelet. Pour améliorer ce point crucial afin d’envisager une thérapie chez l’enfant malade, il sera testé un traitement par double injection (en intraveineuse et dans le liquide céphalorachidien) chez des souris adultes, juste avant et après le début des symptômes.
Les projets du Dr Catherine Caillaud pour la maladie de Sandhoff ont fait l’objet de plusieurs financements par l’association VML depuis 2000. S’inscrire dans le temps et accompagner les différentes étapes d’un projet sont nécessaire pour aboutir à des résultats.