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E-billets solidaires ASVEL Basket - ORLEANS

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Samedi 18 Avril à 20h*, l’ASVEL BASKET accueille ORLEANS pour un match qui s’annonce riche en émotions sur le parquet de l’Astroballe de Villeurbanne, et vous fait profiter d’une offre spéciale avec des billets à 10€ au lieu de 16€.

Cliquez pour réserver maintenant vos e-billets en ligne

Une offre solidaire de l’ASVEL qui reversera une partie de la vente de ces billets à l’association VML pour son combat contre les maladies rares lysosomales.

Les e-Billets solidaires sont valables pour une place en Tribune supérieure, dans la limite des places disponibles.

Après réservation en ligne vous recevrez un reçu de commande et votre e-billet vous sera envoyé par email directement par le Club de l’ASVEL (au plus tard le 17 avril). Ce e-billet devra être présenté à l’entrée de l’Astroballe.

* Le calendrier du championnat de Pro A pouvant évoluer au dernier moment, vérifier la date et l’horaire du match quelques jours avant la ... Lire la suite

Appel d’offre recherche 2015 - VML

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L’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) lance son appel d’offres 2015 afin de soutenir des projets de recherche dans les domaines suivants :
1/ Thérapies Génique et Cellulaire dans les maladies lysosomales. Toutes approches de biothérapies innovantes agissant indirectement sur les gènes pourront être considérées.
2/ Autres approches thérapeutiques
3/ Etudes épidémiologiques
4/ Compréhension des mécanismes physiopathologiques
5/ Amélioration des soins et de la qualité de vie des patients au quotidien

Consulter les domaines de recherche et procédures de l’appel offre

Depuis 1991, VML initie des appels d’offres pour financer la recherche et accélérer la compréhension de toutes les pathologies, identifier des pistes de thérapies et accéder aux phases d’essai clinique.

Les programmes sélectionnés par VML concernent des projets de recherche nationaux ou internationaux, réalisés au sein d’établissements publics ou privés, et des bourses ... Lire la suite

Essai clinique pour un traitement dans la maladie de Sly (MPS VII)

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Mi-décembre, la société Ultragenyx annonçait l’Inclusion du premier patient dans son essai clinique de phase 3 d’évaluation du traitement par enzymothérapie de la maladie de Sly.

Cette phase 3 prévoit d’inclure 12 patients âgés de 5 à 35 ans. Les malades seront répartis aléatoirement en 4 groupes, les patients du premier groupe recevront le traitement immédiatement alors que les autres commenceront par recevoir un placebo puis progressivement le traitement.
Cette répartition est faite en aveugle, c’est-à-dire que ni les malades, ni les médecins ne savent ce que reçoivent les patients de chaque groupe.
Les perfusions sont faites tous les 15 jours, et le traitement est donné à la dose de 4 mg/kg.

L’objectif premier de l’essai est de d’évaluer l’efficacité du traitement par la mesure de la réduction du taux de GAG urinaire. De nombreux autres critères d’évaluation sont explorés dont la fonction pulmonaire, la marche et la montée ... Lire la suite

Autorisation de Mise sur le Marché pour Eliglustat

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L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accordé, ce 22 janvier 2015, une autorisation de commercialisation pour Cerdelga (éliglustat), le nouveau traitement oral de Genzyme pour les personnes souffrant de la maladie de Gaucher type 1. Certains malades qui éliminent (métabolisent) le Cerdelga trop rapidement ou à une vitesse non déterminée lors d’un test effectué en laboratoire sur prise de sang, ne pourront bénéficier de ce traitement.

Cerdelga est un inhibiteur de substrat qui réduit la production du glucosylceramide, le produit qui s’accumule dans les cellules, car non dégradé par l’enzyme déficiente dans la maladie de Gaucher. Le traitement consiste à prendre une gélule deux fois par jour, matin et soir. Au total plus de 400 malades ont été impliqués dans les différents essais cliniques qui ont montré une efficacité clinique chez des malades naïfs (malades sans traitement antérieur) et de non infériorité à l’enzymothérapie chez les ... Lire la suite

MPS I : impact de la précocité de la greffe de cellules souches sur le devenir cognitif

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Depuis la première greffe de moelle, il y a plus de 30 ans, chez un enfant atteint de la maladie de Hurler (MPS I), de nombreuses publications ont présenté les résultats cliniques obtenus pour cette thérapie. Bien que cette approche apporte indéniablement des améliorations cliniques importantes au niveau des organes (fonctions cardiaques, pulmonaires,…) et sur le plan neurologique, les résultats publiés sont très variables. Cette grande disparité est due au fait que les études sont menées sur un faible nombre de patients, avec une hétérogénéité dans les techniques utilisées, l’origine des cellules souches*, les méthodes d’évaluation clinique et le niveau du chimérisme obtenu (proportion de cellules sanguines provenant des cellules souches du donneur par rapport à celles du receveur) donc de la quantité d’enzyme fonctionnelle produite.

Un récent article publie les résultats d’une étude menée, entre juin 1997 et février 2013, chez 31 enfants MPS ... Lire la suite

Vos chocolats de Pâques avec VML

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C’est une offre simple et solidaire que nous vous proposons depuis plusieurs années à Pâques, commandez vos œufs et autres moulages chocolatés avec le chocolatier français DE MARLIEU. Pour chaque achat, notre partenaire reverse à VML un pourcentage du montant. En 2014, cette participation a permis de financer 80% des aides financières accordées aux familles par l’association.

Autre avantage de cette solution, vous recevez directement par colis votre commande à domicile. Avec une très bonne expérience de l’emballage, vous n’avez aucune crainte à avoir sur la qualité de vos produits à l’arrivée. En cas de souci, vous contactez VML et vous recevrez très rapidement le remplacement. Une seule petite contrainte néanmoins, afin d’éviter à VML de voir déduits de sa remise les frais d’envoi, essayez de regrouper les commandes en une seule et ainsi parvenir à 100 euros, seuil d’exonération de frais d’expédition.

Cliquez pour feuilleter en ligne le catalogue ... Lire la suite

Conférence Regards Croisés

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Conférence - Débat, le jeudi 5 mars 2015

Patients, Parents, Médecins témoignent ensembles pour un échange de regards sur le traitement des maladies lysosomales autour de deux exemples concrets.

Maladie de Gaucher, bénéfices et limites du premier traitement par enzymothérapie dans les maladies lysosomales avec les témoignages d’un patient et du Docteur Nadia Belmatoug, Coordinatrice du Centre de Référence Maladies Lysosomales à l’ Hôpital Beaujon

Maladie Sanfilippo B, participer à un essai clinique innovant en thérapie génique, entre espoirs et craintes avec les témoignages d’un parent et du Professeur Marc Tardieu, Chef de service, pédiatrie neurologie, Hôpital Bicêtre - Investigateur de l’essai clinique en cours

Cette conférence est organisée dans le cadre de la Journée Internationale des Maladies Rares 2015, par l’association VML et l’association Solem des étudiants en médecine de Paris Descartes.

Entrée libre, jeudi 5 mars 2015 dés 16h
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Différentes voies d’administration d’une enzyme contre des troubles neurodégénératifs

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Comparaison de différentes voies d’administration d’une enzyme recombinante pour la prévention des troubles neurodégénératifs dans les maladies lysosomales

Sept maladies lysosomales bénéficient aujourd’hui d’un traitement spécifique basé sur l’apport de l’enzyme défaillante chez les malades. Il s’agit des maladies de Gaucher (type 1 et 3), de Fabry, de Pompe, de MPS I (Hurler/Hurler-Scheie et Scheie), de MPS II (Hunter), de MPS VI (Maroteaux-Lamy) et tout dernièrement de la maladie de MPS IV (Morquio type A). Cet apport ce fait grâce à une perfusion intraveineuse, toutes les semaines ou tous les 15 jours selon la maladie. On parle d’enzymothérapie. Sur ce même principe, d’autres maladies font actuellement l’objet d’essais cliniques.

Les limites de l’enzymothérapie

Si ces traitements permettent de modifier, et parfois de manière extrêmement importante, l’existence des malades en améliorant leur qualité de vie et en ralentissant, stabilisant, ... Lire la suite

VML, acteur de la recherche scientifique

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Depuis 1990, près de 300 projets de recherche financés par l’association VML pour un montant de 5,3 millions €. chiffres 2014.

Soutenir la recherche pour trouver les thérapies de demain est un des objectifs à l’origine de la création de l’association VML par des patients et parents voulant mettre en commun leur énergie.
Cet objectif, nous le poursuivons toujours ensemble, grâce à vos dons. Les avancées, les succès enregistrés aujourd’hui sont aussi les votres pour y avoir contribué en soutenant l’association.

Retour sur un succès partagé par VML

L’exemple le plus actuel concerne l’essai clinique en thérapie génique pour la maladie de Sanfilippo B. Cet essai est l’aboutissement des travaux en recherche fondamentale et préclinique menés durant 15 ans par le Professeur Jean-Michel HEARD de l’Institut Pasteur. Des travaux que VML a contribué à financer durant de longues années avec aujourd’hui une application concrète et porteuse d’espoir pour les enfants et ... Lire la suite

"Expression of Hope", l’art pour exprimer sa maladie

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« Expression of Hope », exprimez-vous par l’art ! partagez un œuvre originale de votre confection qui reflètent votre ressenti et vos expériences de vie avec une maladie lysosomale. Ce programme est ouvert à tous les ages, aux malades et aux proches jusqu’au 5 décembre. Ce n’est pas un concours chacun peut contribuer avec ses propres talents (dessins, peinture, sculptures, photos ….).

Expression of Hope représente : courage, espoir et vitalité. Ce programme permet aux patients de briser leur isolement et d’utiliser l’art comme moyen d’expression et de sensibilisation auprès du grand public. L’ensemble des œuvres qui auront été soumises en accord avec les critères du programme seront présentées sur le site internet d’Expression of Hope. Le site est en anglais, télécharger ici une procédure en français.

Les œuvres d’art les plus originales seront sélectionnées par des experts du monde de l’art et exposées sur divers supports et dans des ... Lire la suite

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