Le Comité d'Evaluation du Traitement de la Maladie de Pompe (CETP), associé à la Société Française de Myologie, a organisé la deuxième journée française de la Maladie de Pompe le 21 novembre dernier à l'école de Médecine de Paris.
Avec la présence d'une cinquantaine de professionnels de la santé, les interventions de cette journée se sont principalement focalisées sur la compréhension des formes juvéniles et adultes de la maladie et de l'apport du traitement enzymatique pour ses formes tardives avec la présentation des résultats des différents essais cliniqu