
Maladie de Morquio type A, résultats de l’essai clinique de phase 3
Début novembre, le laboratoire BioMarin publiait, dans un communiqué de presse, les résultats de l’essai
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
J'agis avec vml - bénévolat
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
J'agis avec vml - bénévolat

Début novembre, le laboratoire BioMarin publiait, dans un communiqué de presse, les résultats de l’essai

Suite aux résultats encourageants de l’essai clinique de phase I/II, le laboratoire ZYMENEX poursuit l’évaluation

L’inclusion des premiers patients atteints de Leucodystrophie Métachromatique dans un essai clinique par enzyme recombinante
Les céroïdes lipofuscinoses neuronales sont un groupe de maladies neurodégénératives qui se caractérisent par une
Depuis plusieurs années, GENZYME développe un nouvel inhibiteur de substrat per os (à prise orale)
L’inclusion des premiers patients atteints de Leucodystrophie Métachromatique dans un essai clinique par enzyme recombinante

Suite aux résultats encourageants de l’essai clinique de phase I/II, le laboratoire ZYMENEX poursuit l’évaluation
En janvier 2009, le miglustat (nom commercial, Zavesca®), a été approuvé en europe comme traitement
Introduction par le Docteur Hervé CHNEIWEISS, président du comité ethique INSERM Intervention du Professeur Jerôme
A l’occasion du World Symposium 2012, qui s’est tenu à San Diego (Etats-Unis) et auquel