
Niemann-Pick type C : essai clinique de phase 3 pour l’évaluation du traitement oral par la N-acetyl-L-leucine
Suite aux résultats encourageants, obtenus lors d’un précédent essai clinique, sur la sécurité d’utilisation et
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
J'agis avec vml - bénévolat
Ecoles Solidaires
Mécénat et partenariat
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
J'agis avec vml - bénévolat
Ecoles Solidaires
Mécénat et partenariat

Suite aux résultats encourageants, obtenus lors d’un précédent essai clinique, sur la sécurité d’utilisation et

Nos amis britanniques de l’association CATS organisent la 9e conférence européenne des familles touchées par

L’Anesthésie chez les MPS Les questions à se poser en prévision d’une anesthésie pour les

Comparaison de différentes voies d’administration d’une enzyme recombinante pour la prévention des troubles neurodégénératifs dans

La cystinose est une maladie lysosomale due au déficit de la cystinosine conséquent à des

Le déficit multiple en sulfatase, ou maladie d’Austin, est dû à une mutation du gène

Soutenez l’espoir d’un essai clinique pour nos enfants. Le combat pour Eden, Abel et tous

Invitation webinaire « Actualités sur la vaccination anti-covid et Maladies Rares » Le Pr Alain Fischer, Président

Précédemment, des études observationnelles faites chez certains malades Niemann-Pick C ayant pris du TanganilTM suggéraient

Les Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) pour Niemann-Pick C et Gangliosidose GM2