Bourse VML attribuée au Dr Yves Genisson, Equipe MoNALISA du laboratoire SPCMIB - Unité mixte de recherche CNRS-UPS - Université de Toulouse (France)
Financement VML 2018 : 25 000 euros
Thématique : Autres approches thérapeutiques
Cadre et objectif de l’étude : Il s’agit d’une suite au projet initié par un financement VML en 2015. L’étude porte sur un nouveau concept thérapeutique où vient se « clipper » un inhibiteur de substrat et une molécule chaperon sur une molécule support. La molécule support a pour rôle d’apporter en même temps dans les cellules ces 2 thérapies qui pourraient agir en synergie. L’équipe a produit la molécule support et identifié une molécule chaperon qui permet de retrouver une activité enzymatique. La proposition est de prendre comme inhibiteur eliglustat en le modifiant pour le rendre « clippable » sur la molécule support. Ceci permettrait de tester le concept de cette bithérapie plus rapidement qu’en recherchant un nouvel inhibiteur.