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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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  • Soutenirla recherche

      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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  4. Polypharmacologie hétéromultivalente contre la maladie de Gaucher
Programmes de recherche financés par VML en 2018 23 janvier 2019
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Polypharmacologie hétéromultivalente contre la maladie de Gaucher

Bourse VML attribuée au Dr Yves Genisson, Equipe MoNALISA du laboratoire SPCMIB - Unité mixte de recherche CNRS-UPS - Université de Toulouse (France)
Financement VML 2018 : 25 000 euros

Thématique : Autres approches thérapeutiques
Cadre et objectif de l’étude : Il s’agit d’une suite au projet initié par un financement VML en 2015. L’étude porte sur un nouveau concept thérapeutique où vient se « clipper » un inhibiteur de substrat et une molécule chaperon sur une molécule support. La molécule support a pour rôle d’apporter en même temps dans les cellules ces 2 thérapies qui pourraient agir en synergie. L’équipe a produit la molécule support et identifié une molécule chaperon qui permet de retrouver une activité enzymatique. La proposition est de prendre comme inhibiteur eliglustat en le modifiant pour le rendre « clippable » sur la molécule support. Ceci permettrait de tester le concept de cette bithérapie plus rapidement qu’en recherchant un nouvel inhibiteur.

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2 ter avenue de France
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