MPS II – Hunter : report d’autorisation pour la thérapie génique RGX-121 de Regenxbio
Communiqué de presse du Laboratoire Regenxbio du 11/02/2026 Regenxbio annonce que la FDA (autorité de
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
J'agis avec vml - bénévolat
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
J'agis avec vml - bénévolat
Communiqué de presse du Laboratoire Regenxbio du 11/02/2026 Regenxbio annonce que la FDA (autorité de
Résultats d’une étude française sur la pratique clinique dans l’évaluation et la prise en charge
Dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II, Oliver, atteint de la maladie de

Le laboratoire Denali Therapeutics a annoncé ouvrir des discussions avec la FDA (agence de santé

VAINCRE NOS MALADIES – UNE DÉMARCHE INTERNATIONALE Vaincre les Maladies Lysosomales et les associations luttant

Programme de formation d’Education thérapeutique ENZY-MOI. Vaincre les Maladies Lysosomales invite les patients et aidants

Delphine GENEVAZ, responsable scientifique VML était présente au congrès WORLD 2023, où des résultats intermédiaires

Denali Therapeutics et JCR Therapeutics (en partenariat avec Takeda) ouvrent chacun des sites investigateurs en

L’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) lance son appel d’offres scientifique 2023 afin de soutenir des projets de recherche.
Cet appel d’offre concerne…

Le laboratoire Takeda a publié dans une revue scientifique les résultats de son essai clinique