La Food and Drug Administration américaine a refusé (pour le moment) d’approuver la thérapie génique expérimentale d’Ultragenyx Pharmaceutical pour traiter la maladie de sanfilippo A, citant des problèmes de fabrication, a déclaré la société vendredi.
Dans sa réponse, la FDA a demandé des informations supplémentaires sur les processus de production et les installations de la société. Les observations de l’agence, relatives aux installations et aux processus, peuvent être traitées et ne sont pas directement liées à la qualité de la thérapie, a déclaré Ultragenyx, ajoutant que de nombreux problèmes ont déjà été résolus.
Ultragenyx a déclaré que la FDA n’a pas mentionné de problèmes d’examen liés aux données cliniques soumises dans le cadre de la demande de mise sur le marché.
La demande de la société pour l’UX111 était basée sur des données d’essais qui montraient que la thérapie génique réduisait de manière significative l’accumulation de substances toxiques dans le cerveau et améliorait les capacités cognitives et de communication chez les enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type A.
L’entreprise prévoit de soumettre à nouveau des données cliniques actualisées provenant de patients actuels après avoir répondu aux préoccupations de la FDA. Un nouvel examen pourrait prendre jusqu’à six mois après le dépôt de la demande révisée.
Ultragenyx a acquis les droits mondiaux de la thérapie auprès d’Abeona Therapeutics par le biais d’un accord de licence exclusif en 2022.
source : Reuters et Ultragenyx
