
Leucodystrophie Métachromatique : premiers résultats d’un essai clinique
Lors du congrès WORLD, le docteur Caroline Sevin a présenté les résultats de la phase
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
J'agis avec vml - bénévolat
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
J'agis avec vml - bénévolat

Lors du congrès WORLD, le docteur Caroline Sevin a présenté les résultats de la phase

Ouverture d’une nouvelle piste thérapeutique pour la maladie de Maroteaux-Lamy, MPS VI ? avec peut

Nous apprenons que le laboroire Chiesi vient de racheter à Horizon Pharma les droits commerciaux

Le congrès WORLD a permis au laboratoire BioMarin de faire le point sur l’avancement de

A l’occasion du 13ème WORLD Symposium, le professeur Marc Tardieu a présenté les résultats à

Après plusieurs années d’études et l’obtention d’une AMM (Autorisation de mise sur le marché) pour

Rappel sur cette maladie Lysosomale L’aspartyglucosaminurie (AGU) a été décrite pour la première fois en
Lors de la 38ème conférence annuelle des familles de l’association américaine NTSAD (National Tay-Sachs &
La commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) vient de rendre public
Étude préclinique et moléculaire de la Cystinose pour une thérapie génique par injection de cellule