📣 Flash info - sources : communiqué de presse Zevra therapeutic, article scientifique "mechanistic insights into arimoclomol mediated effects on lysosomal function in NPC" dans Mol. Gen. Metab. May 2025, Shammas H et al.
Zevra Therapeutics, Inc. a annoncé ce 28 juillet 2025 avoir soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) à l'Agence européenne du médicament (EMA) pour l'évaluation de l'arimoclomol comme traitement dans la maladie de Niemann-Pick type C (NPC).
Dans la maladie de NPC, l'accumulation de cholestérol non estérifié et de glycosphingolipides dans les lysosomes des cellules, à la suite d'un dysfonctionnement des protéines NPC1 ou NPC2, engendre un stress cellulaire qui conduit par une cascade de mécanismes à la neurodégénération des cellules du cerveau et un dysfonctionnement des organes périphériques.
L'Arimoclomol est une molécule à prise orale qui aide les cellules à se défendre contre ce stress en activant leurs systèmes naturels de réparation. En septembre 2024, l'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé l'utilisation de l'arimoclomol (sous le nom commercial Miplyffa) associé au miglustat pour traiter les symptômes neurologiques chez des patients adultes et enfants de plus de 2 ans atteints de NPC.
Ce dépôt européen par le laboratoire, permet à l'EMA d'examiner la demande dans le cadre de la procédure centralisée d'autorisation de mise sur le marché. Si l'autorisation est accordée par l'EMA, elle s'applique alors à tous les États membres de l'UE ainsi que dans les pays de l'Espace économique européen (EEE), l'Islande, le Liechtenstein et la Norvège. Par contre, la décision concernant le prix et le remboursement du traitement reste une prérogative nationale de chaque État membre, qui prend compte du rôle potentiel et/ou de l’utilisation de ce médicament dans le cadre du système national de santé de ce pays.
En Europe (notamment en France), 89 patients bénéficient du traitement dans le cadre du programme d'accès élargi de Zevra.
À propos d'Arimoclomol
