Le laboratoire Azafaros mène un essai clinique pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’utilisation de son médicament en développement, le Nizubaglustat, dans les formes infantiles tardives et juvéniles des gangliosidoses à GM1 et GM2. Il s’agit d’un traitement à prise orale.
Cette étude prévoit un suivi de 18 mois des enfants inclus. Il s’agit d’un essai de phase 3, en double aveugle c’est-à-dire que certains enfants recevront le traitement, d’autres un placebo sans que les familles ni les médecins ne sachent qui. Le traitement consiste en la prise d’une gélule par jour.
31 sites d’investigation sont prévus dans 14 pays différents dont la France, pour un recrutement de 75 enfants au total. Le site de Paris à l’hôpital Armand Trousseau, dont l’investigatrice est le docteur Bénédicte Héron, s’ouvre au recrutement de patients. Est également envisagé un second site à Marseille, à l’hôpital de la Timone.
L’objectif premier défini par cette étude est de démontrer une efficacité statistique de la supériorité du traitement versus le placebo sur les manifestations ataxiques après 18 mois de traitement par l’utilisation de l’échelle globale du test de SARA (8 catégories) ainsi que de la partie fonctionnelle du test de SARA. Viennent s’ajouter plusieurs objectifs secondaires d’évaluation, dont la confortation de la sécurité et de la tolérance du traitement.
Si vous êtes intéressés par cette étude, vous pouvez dès à présent contacter par mail l’Assistante Recherche Clinique pour cette étude du docteur Bénédicte Héron, madame Aurélie PHELEP : a.phelep@institut-myologie.org.
Delphine GENEVAZ
