
MPS III A – la FDA refuse d’approuver la thérapie génique d’Ultragenyx, pour le moment ?
La Food and Drug Administration américaine a refusé (pour le moment) d’approuver la thérapie génique
Une association de parents et patients adultes
Représenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guérison
Une expertise partagée
J'agis avec vml - bénévolat
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en photo : Dr Yann Nguyen et l’équipe de l’hôpital Beaujon au colloque du CETL
Actuellement, en France, 13 maladies sont dépistées à la naissance, 3 maladies supplémentaires le seront
A l’initiative du Docteur Wladimir MAUHIN du service de médecine interne du groupe hospitalier Diaconnesse
Lors du WORLD Symposium 2025, le Professeur Joseph Muenzer a présenté les résultats intermédiaires d’une
Grande nouvelle pour les patients Cystinose. Le laboratoire Novartis lance prochainement un nouvel essai clinique
La maladie de Hunter ou MPS II est due à une accumulation cellulaire en glycosaminoglycanes
Le laboratoire Denali Therapeutics a annoncé ouvrir des discussions avec la FDA (agence de santé
Les chercheurs présents lors de notre Journée recherche MPS III 2025, ont présenté des résultats
VAINCRE NOS MALADIES – UNE DÉMARCHE INTERNATIONALE Vaincre les Maladies Lysosomales et les associations luttant