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Association de la thérapie génique et cellulaire pour le traitement de la maladie de Sandhoff

Bourse VML attribuée au Dr Angela Gritti du San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET) Milano, Italy
Financement VML 2018 : 46 250 euros

Thématique : Thérapie génique
Cadre et objectif de l’étude : Utiliser un vecteur de type lentiviral (LV) pour apporter les gènes de l’enzyme impliquée dans la maladie de Sandhoff (Gangliosidoses à GM2). Réalisé sur un modèle murin, il s’agira d’une double approche par une injection intracérébrale à la naissance suivie, quelques jours ou semaines après, par une greffe de cellules souches hématopoïétiques préalablement modifiées par le vecteur LV.

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