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Etude de l’histoire naturelle de la MPS III C

groupe de main avec bracelet du Lysosome en signe de cohesion

Responsable projet : Phoenix Nest Inc., Etats-Unis 

Financement VML 2023 : 557 660 euros 

Objectif de la recherche : Mettre en place un protocole d’évaluation de l’évolution de la maladie de Sanfilippo type C en France sur une durée de 3 ans auprès de 10 à 15 patients pour identifier les meilleurs marqueurs qui seront retenus comme éléments de comparaison pour un futur essai clinique en thérapie génique. 

En 2023, 6 projets de recherche ont été sélectionnés et financés. Ces projets sont issus de l’appel d’offre à projet émis par l’association en début d’année. A ceux-ci s’est ajouté le financement d’une étude de l’histoire naturelle de la maladie de Sanfilippo type C.

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