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Nouvelle stratégie thérapeutique dans la maladie de Niemann-Pick type C : reprogrammer l’export du cholestérol phospholipide des endosomes tardifs, le bis(monoacylglycéro)phosphate.

Bourse VML attribuée au Dr Françoise Hullin Matsuda (France)
Financement VML 2018 : 25 000 euros

Thématique : Autres approches thérapeutiques
Cadre et objectif de l’étude : Il s’agit d’un projet innovant de reprogrammation des cellules afin d’augmenter leur capacité à exporter le cholestérol qui s’accumule dans le NPC. Modèle d’étude sur cellules en culture (lignée fibroblastes) issus de patients représentants les 3 phénotypes (infantile, juvénile, adulte).

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