Bourse VML attribuée au Dr Franck W Pfrieger (France), Institut des Neurosciences Cellulaires et Intégratives (INCI) CNRS UPR 3212, Université de Strasbourg
Financement VML 2017 : 12 500 euros
Cadre de l’étude : Les symptômes neurologiques observés dans les maladies lysosomales sont dus à une mort graduelle des cellules du cerveau dont on ne connait pas le mécanisme.
En prenant comme modèle la maladie de Niemann-Pick C, l’équipe a montré que les lipides s’accumulent dans les corps multilamellaires (sorte de „sacs“ à recycler). Ces corps lamellaires se retrouvent dans les lysosomes, et leur accumulation serait à l‘origine du processus de mort de la cellule. L’équipe a constaté qu‘un produit, la béta-cyclodextrine, favorise la sortie de ces corps lamellaires hors des cellules neuronales et permet donc de se débarrasser d’une partie de la surcharge. Cela ouvrirait des possibilités de stopper la neurodégénérescence. L’objectif principal de cette étude est de comprendre pourquoi l’accumulation se fait dans ces petites vésicules.
