Docteur Alexey PSHEZHETSKY
Docteur Brian BIGGER
Docteur Thierry LEVADE
Financement bourse VML-AFM 2013 : 29 260 €
Descriptif : Vers une thérapie génique de la MPS III C (maladie de Sanfilippo type C) : étude de l’efficacité de l’administration intracérébrale à long terme du virus adéno-associé AAV-hHGSNAT dans le modèle souris.
