Information issue du communiqué de presse du laboratoire Sanofi du 2 février 2026
Dans l’étude de phase 3 de PERIDOT proposé par Sanofi dans la maladie de Fabry, le venglustat n’a pas montré de supériorité sur le critère principal rapporté par le patient et une étude supplémentaire de phase 3 CARAT est en cours
Les données de l’étude de phase 3 PERIDOT (identifiant d’étude clinique: NCT05206773) montrent que la réduction de la douleur neuropathique et abdominale a été observée dans les deux bras d’étude et le critère d’évaluation principal n’a pas été atteint.
D’autres analyses des données sont en cours avec plus d’informations à partager lors d’une prochaine réunion médicale. Une deuxième étude de phase 3, CARAT (identifiant d’étude clinique: NCT05280548), l’évaluation de l’effet du venglustat sur l’indice de masse ventriculaire cardiaque gauche chez les hommes et les femmes atteints de la maladie de Fabry, est en cours.
À propos de venglustat
Venglustat est un nouvel inhibiteur de la glucosylcéramide synthase par voie orale expérimentale (GCSi), conçu pour traverser la barrière cérébrale sanguine (c.-à-d. un pénétrant cérébral), qui a le potentiel de ralentir la progression de certaines maladies en inhibant l’accumulation anormale de GSL et ses conséquences physiopathologiques. Les GSL sont des blocs de construction cellulaires dont l’accumulation anormale est impliquée dans plusieurs maladies rares conduisant à la fois au dysfonctionnement cellulaire et à la progression de la maladie. Venglustat a précédemment obtenu la désignation d’orphelin dans l’UE, les États-Unis et le Japon pour son traitement potentiel de la maladie de GD3 et de Fabry. Il a également reçu une désignation accélérée dans la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son utilisation potentielle dans la maladie de GD3 et Fabry.
À propos de l’étude PERIDOT
L’étude de phase 3 de PERIDOT était une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, qui évaluait l’efficacité et l’innocuité du venglustat sous douleur neuropathique et abdominale chez les patients âgés de 16 ans et plus atteints de la maladie de Fabry. L’étude a randomisé 122 patients 1:1 pour recevoir du venglustat ou un placebo. Les patients doivent avoir été naïfs ou non traités pendant au moins six mois. Le critère d’évaluation principal était le changement de pourcentage par rapport à l’inclusion sur les symptômes les plus gênants définis par le patient (douleur neuropathique dans les extrémités supérieures, douleur neuropathique dans les extrémités inférieures ou douleur abdominale), tel qu’évalué par l’instrument FD-PRO, chez les personnes traitées par venglustat par placebo. Les paramètres secondaires comprennent le changement de pourcentage par rapport à la ligne de base dans la globotriaosylsphingosine plasmatique (lyso-GL-3), la fréquence de l’utilisation de médicaments contre la douleur de secours, le changement par rapport à la ligne de base dans le pourcentage de jours avec la diarrhée, le changement de pourcentage par rapport à la valeur initiale de la composante de fatigue de FD-PRO et la proportion de répondeurs sur les symptômes les plus gênants définis par le patient.
