UniQure a présenté des résultats encourageants pour sa thérapie contre la maladie de Fabry mais elle est freinée par la toxicité
Le traitement a permis aux patients de développer leur activité d'α-galactosidase (α-Gal A) sur la durée et 6 patients sur 11 ont pu arrêter leur traitement par remplacement enzymatique (ERT).
Mais deux patients ont développé une toxicité au traitement. Plus précisément, dans l'étude de phase 1 ⁄2, deux patients ayant reçu la thérapie d'uniQure codée AMT-191 à une dose de niveau moyen ont présenté des élévations asymptomatiques des enzymes hépatiques de grade 3.
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