Un nouvel accord stratégique pour faire avancer la recherche dans trois maladies lysosomales
Une annonce importante vient d’être faite dans le domaine des maladies rares : THX Pharma (Theranexus), biotech française spécialisée dans les maladies rares neurologiques, et Biocodex, groupe pharmaceutique français indépendant, ont signé un accord stratégique pour accélérer le développement de deux candidats médicaments destinés à trois maladies lysosomales.
Cette collaboration illustre une dynamique encourageante : les investissements dans les maladies rares, et notamment lysosomales, se poursuivent et s’intensifient.
Trois maladies rares concernées
La maladie de Batten (forme juvénile CLN3)
Le programme Batten-1 vise la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3), une maladie neurodégénérative pédiatrique ultra-rare.
Les enfants atteints perdent progressivement la vue, puis leurs capacités cognitives et motrices. L’évolution conduit malheureusement au décès au début de l’âge adulte.
À ce jour, aucun traitement n’est approuvé pour cette forme de la maladie.
Le Batten-1, actuellement en préparation de phase 3 (démarrage prévu en 2026), pourrait devenir le premier traitement disponible, avec une perspective de mise sur le marché à l’horizon 2030. Ce programme a été initialement développé par la Fondation Beyond Batten Disease.
La maladie de Gaucher et la maladie de Niemann-Pick de type C
Le second candidat, TX01, concerne deux maladies lysosomales :
- la Maladie de Gaucher (type 1),
- la Maladie de Niemann-Pick de type C.
Ces maladies génétiques entraînent des atteintes viscérales, hématologiques ou neurologiques graves et progressives.
Le TX01 repose sur une nouvelle formulation orale adaptée d’une molécule déjà approuvée, avec pour objectif d’améliorer l’administration du traitement et de mieux répondre aux besoins concrets des patients et des familles.
Même lorsque des traitements existent, leur amélioration (meilleure tolérance, facilité d’administration, adaptation aux enfants…) constitue un enjeu majeur pour la qualité de vie.
Un partenariat structurant et des moyens importants
Selon les termes de l’accord :
- Biocodex obtient une licence mondiale exclusive pour le Batten-1.
- Biocodex obtient une licence exclusive pour les États-Unis et le Canada pour le TX01.
- THX Pharma pourra recevoir jusqu’à 173 millions d’euros, incluant un paiement initial de 12 millions d’euros, des paiements d’étape liés au développement et à la commercialisation, ainsi que des redevances sur les ventes futures.
THX Pharma dirigera le développement clinique, avec le soutien financier et scientifique de Biocodex.
Biocodex prendra en charge l’accès compassionnel, l’accès au marché et la commercialisation dans les territoires concernés.
Pourquoi cette annonce est-elle importante ?
Au-delà des aspects financiers, cette annonce est un signal fort :
> Les maladies rares continuent d’attirer des investissements significatifs.
> Les maladies lysosomales restent un champ actif de développement thérapeutique.
> Une biotech française est au cœur de ces programmes, avec l’appui d’un groupe pharmaceutique international.
Chaque partenariat de ce type représente un pari scientifique et médical. Dans des maladies où les options thérapeutiques sont inexistantes ou limitées, chaque programme en phase avancée est porteur d’espoir.
Un message d’espoir pour les familles
Pour les patients et leurs proches, ces annonces rappellent une réalité essentielle :
La recherche avance.
Des équipes travaillent.
Des financements sont mobilisés.
Des industriels s’engagent.
Le chemin reste long, les défis scientifiques sont considérables, mais ces investissements montrent que les maladies rares ne sont plus invisibles.
À VML, nous restons convaincus que la mobilisation conjointe des chercheurs, des entreprises, des professionnels de santé, des associations et des familles est indispensable pour transformer ces promesses en traitements disponibles.
En soutenant financière des chercheurs pour mieux comprendre nos maladies, explorer de nouvelles pistes, l’association VML contribue à dynamiser la recherche autour de nos 60 maladies lysosomales et à l’intérêt porté à leurs traitements.
Parce que nous partageons tous la même conviction :
la science guérira les maladies lysosomales, pourvu que nous lui en donnions les moyens.
