Le laboratoire Sanofi a récemment communiqué sur les difficultés d’approvisionnement concernant le Xenpozyme® (olipudase alfa), traitement enzymatique de la maladie de Niemann-Pick de type B et des formes A/B (déficit en sphingomyélinase acide – ASMD). Deux situations distinctes sont à considérer : une difficulté ponctuelle de disponibilité dès novembre 2026 et un risque de pénurie plus important à partir de mi-2027. VML fait le point sur les informations disponibles et les mesures d’anticipation engagées.
Novembre 2026 : des difficultés ponctuelles d’approvisionnement
Une première difficulté concerne la libération de certains lots de Xenpozyme sur le site de production de Sanofi à Waterford, en Irlande.
Cette situation conjoncturelle entraîne des tensions temporaires sur les quantités de médicament disponibles.
Pour les patients, les conséquences devraient rester limitées. Elles pourraient se traduire par un décalage dans le calendrier d’administration, voire par la suppression ponctuelle d’une perfusion.
Pour rappel, le traitement par Xenpozyme repose habituellement sur une perfusion toutes les deux semaines, soit environ deux perfusions par mois.
Les éventuels ajustements seront déterminés par les équipes médicales en fonction de la disponibilité du traitement et de la situation individuelle de chaque patient.
À partir de mi-2027 : un risque de pénurie plus préoccupant
La seconde difficulté est d’une autre nature et suscite davantage de préoccupations.
Elle est liée à un déséquilibre structurel entre les capacités de production actuelles de Xenpozyme et l’évolution des besoins à l’échelle internationale.
En effet, la demande mondiale de traitement augmente et les capacités industrielles de Sanofi ne permettraient pas, en l’état, de répondre à l’ensemble des besoins à partir de mi-2027.
Selon les prévisions communiquées, cette situation pourrait entraîner une période de pénurie de plusieurs mois, le temps que les capacités de production soient adaptées.
Il ne s’agit donc plus d’une difficulté ponctuelle sur certains lots, mais d’un risque de restriction durable de l’accès au traitement, dont l’ampleur et la durée restent à préciser.
En France, une réflexion médicale est déjà engagée
Face à cette perspective, Sanofi a commencé à consulter les médecins spécialistes français qui assurent le suivi des patients atteints d’ASMD.
L’objectif est d’anticiper cette éventuelle période de restriction et de définir des principes d’administration adaptés aux différentes situations médicales.
Ces réflexions devront notamment permettre de prendre en compte les besoins individuels des patients, leur état de santé et les enjeux liés à la continuité de leur prise en charge.
À ce stade, aucun schéma général de modification des traitements ne peut être annoncé. Les éventuelles adaptations devront être définies et encadrées par les médecins spécialistes.
VML attentive à la continuité des traitements
Pour Vaincre les Maladies Lysosomales, cette situation appelle une vigilance particulière.
L’arrivée de Xenpozyme a constitué une avancée thérapeutique majeure pour les personnes atteintes d’ASMD. La continuité de l’accès à ce traitement représente donc un enjeu essentiel pour les patients et leurs familles.
VML restera attentive à l’évolution de la situation, aux mesures mises en œuvre par Sanofi et aux recommandations qui pourront être définies avec les équipes médicales.
L’association veillera notamment à ce que les besoins des patients soient pleinement pris en compte dans les décisions d’organisation de l’accès au traitement.
Nous invitons les patients et les familles concernés à rester en lien avec leur médecin spécialiste et à ne pas modifier leur traitement sans avis médical.
VML continuera à informer les familles au fur et à mesure des nouvelles informations disponibles.
Source : communication Sanofi du 10 novembre 2026 relative à l’approvisionnement en Xenpozyme.
https://www.sanofi.com/en/our-science/therapeutic-areas/rare-diseases/supply-update
