Avec Eden et Abel contre Sanfilippo C - Ensemble pour un traitement
Soutenez l’espoir d’un essai clinique pour nos enfants. Le combat pour Eden, Abel et tous les enfants concernés aujourd’hui et demain par la maladie de Sanfilippo s’accélère. Votre soutien et votre générosité peuvent nous permettre de déplacer des montagnes. Merci à chacun, car ensemble, nous pouvons permettre un traitement précoce, seul espoir pour ces enfants.
Eden et son frère Abel souffrent de la maladie de Sanfilippo type C (MPS III C). II s’agit d’une maladie génétique rare, de type lysosomale, dont l’évolution se traduit par à une perte progressive des acquis physiques et neurologiques, jusqu’à malheureusement un décès prématuré. (plus d’information sur la maladie de Sanfilippo / MPS III sur le site VML).
Après le choc du diagnostic il y a quelques mois seulement et d’un monde qui s’écroule, un véritable espoir est apparu pour Eden et Abel. Mais c’est une course contre la montre qui s’engage. Cet espoir tient dans le lancement d’un essai clinique pour une thérapie génique qui, après des années de recherche, entre dans la dernière ligne droite.
Le jeune âge d’Eden et Abel est une chance de profiter pleinement du potentiel thérapeutique de ce futur essai clinique, avant l’apparition des premières lésions dues à la maladie. Pour cela, nous pouvons agir en donnant aux chercheurs les moyens d’avancer plus rapidement.
Pour lancer la première phase de ce projet, nous avons besoin de 500 000 € rapidement afin de financer une étude clinique d’Histoire naturelle en France (voir présentation phase 1 ci-dessous).
RARES MAIS PAS SEULS. ENSEMBLE NOUS POUVONS AIDER EDEN ET ABEL DANS LEUR COMBAT CONTRE LE TEMPS ET LA MALADIE.
Soutenez aussi ce COMBAT sur les réseaux sociaux en diffusant largement cet appel aux dons. Nos pages Facebook : Pour qu’Eden et Abel vivent & Association Vaincre les maladies Lysosomales
POUR FAIRE UN DON
par CB : cliquez sur le bouton "Faire un Don" ci dessous pour choisir votre montant. 100% de votre don sera reversé à cette campagne et un reçu fiscal vous sera adressé par email.
par chèque : à l’ordre de Association VML, adressé à l’adresse : Vaincre les maladies Lysosomales - Recherche Sanfilippo C - 2T avenue de France - 91300 MASSY. Un reçu fiscal vous sera adressé par défaut au nom et à l’adresse du chèque.
Par virement : demandez nous le RIB/IBAN de l’association par ce formulaire de contact
CAR UN ESPOIR EXISTE AUJOURD’HUI POUR EUX ET TOUS LES MALADES
Une maladie génétique est présente dès la naissance. Elle peut mettre un certain temps avant de s’exprimer. Le diagnostic de la maladie se fait souvent quand les premiers symptômes se font visibles. C’est en diagnostiquant vers 36 mois la maladie de Sanfilippo type C chez son frère Eden, qu’Abel a été diagnostiqué lui-aussi de cette maladie à 5 mois.
La forme C de la maladie de Sanfilippo est une des plus rares, ce qui a ralenti pendant longtemps les recherches à son sujet. Le projet de thérapie génique est porté par une biotech américaine et un collectif d’associations de parents à travers le monde. Après de longues années de recherche, nous entrons dans la dernière ligne droite pour proposer ce traitement à des enfants. Un véritable espoir pour nous, le seul espoir pour eux !
Différents essais de thérapie génique menés dans le monde sur une maladie évolutive montrent que l’enfant doit être traité le plus jeune possible, avant que la maladie ne s’installe trop fortement. Par conséquent, pour qu’Eden et Abel (mais aussi tous les enfants concernés) se voient bénéficier de ce seul espoir, l’essai doit être lancé dans les 3 prochaines années.
On compte sur votre aide,
car chaque jour compte lorsqu’il est question d’une maladie évolutive et dégénérative !
UN ESPOIR QUI S’APPUIE SUR DES RÉSULTATS CONCRETS
L’avancement des recherches et les premiers résultats obtenus par les chercheurs sont encourageants et prometteurs. Tout le challenge est désormais de passer des modèles de laboratoire à un traitement sur des patients, et cela doit se faire en respect de normes strictes et sécurisées pour ces enfants. L’autorisation de lancer cet essai clinique par les autorités de santé devra s’appuyer sur un dossier médical et scientifique solide.
UN FINANCEMENT EN DEUX PHASES
Phase 1 : Lancer et mener une Histoire naturelle en France
Pour être autorisé par les instances de santé américaine et européenne, il est nécessaire de réaliser une « Histoire naturelle » de la maladie de Sanfilippo C. Il s’agit d’une étude clinique et médicale qui va scientifiquement présenter une cartographie exhaustive de la maladie, son évolution. C’est sur cette base documentée que les résultats de l’essai clinique pourront être mesurés et validés. Cette « Histoire naturelle » est un préalable incontournable pour lancer un essai clinique.
L’Histoire naturelle est une étude d’environ 2 ans durant laquelle les patients vont participer à plusieurs examens et tests. Aucune étude de ce type n’a encore pu être menée pour la maladie de Sanfilippo type C. La biotech américaine a posé les bases de cette étude mais n’a pas encore pu la lancer pour les Etats-Unis. De plus, en raison du nombre limité de patients, il convient que cette histoire naturelle puisse être réalisée dans plusieurs pays pour conforter les résultats. En portant cette étude en France grâce à votre soutien, nous permettons que celle-ci soit réalisée au plus vite pour ne pas perdre du temps précieux pour Eden et Abel.
L’association VML travaille déjà avec les différents acteurs (scientifiques, réglementaires…) qui seront mobilisés pour mener à bien cette étude en France, afin de pouvoir la lancer dés que les fonds nécessaires auront été réunis. Des informations complémentaires seront apportés au fil des semaines. Un premier budget de cette étude donne un coût de 500 000 euros.
Phase 2 : Assurer le financement nécessaire au lancement de l’essai clinique.
Ce projet de traitement est le fruit d’une mobilisation depuis de très longues années de parents qui se sont mobilisés pour faire avancer la recherche. Si cette recherche est aujourd’hui portée par une biotech, sa responsable est une maman d’enfants Sanfilippo C, et son financement est lié à des financements privés et des dons de la mobilisation de patients du monde entier.
Parce que le temps compte pour nos enfants, nous ne pouvons envisager que cet essai soit repoussé pour un manque de financement. Grâce à votre générosité, nous voulons être prêts à soutenir financièrement ces équipes de recherche et leur donner les moyens d’offrir à nos enfants un traitement, leur espoir. Nous souhaitons pouvoir mobiliser 1 Millions € pour la recherche et permettre à nos enfants de participer à cet essai.
POURQUOI EDEN ET ABEL ONT BESOIN DE VOTRE GÉNÉROSITÉ
Le budget annuel de l’association est très largement insuffisant pour financer le coût de ce projet d’histoire naturelle puis de soutien au lancement de l’essai clinique. Le laboratoire porteur de cet essai est lui-même une petit structure et limité aux financements qu’il parvient à réunir.
Notre appel à la générosité a pour objet premier de permettre l’évaluation réglementaire et le déploiement technique d’une Histoire naturelle en France, puis de soutenir les efforts de recherche les plus prometteurs. Grâce à vous nous pouvons assurer que toutes les chances seront données à ce projet et qu’elles le seront rapidement pour qu’Eden et Abel est l’espoir d’en bénéficier.
La rapidité des dons obtenus permettrait de demander le lancement de l’Histoire naturelle dans les prochains mois, ouvrant la voie à une nouvelle phase du projet.
S’appuyant sur des résultats concrets, cet essai est aujourd’hui le seul qui offre un véritable espoir pour lutter contre la maladie de Sanfilippo C. Nous restons aussi attentifs à d’autres projets qui n’ont pas vocation à guérir, mais pourraient avoir un effet important sur l’évolution de la maladie. En donnant, vous participez activement à tous les efforts de recherche pour traiter cette maladie et donner la possibilité aux enfants de bénéficier un jour d’une solution thérapeutique.
UNE HISTOIRE DE PARENTS DEPUIS 1990
Farha et Tomy sont les parents de Eden et Abel. Ils vivaient, jusqu’à il y a peu, une vie heureuse, pleine de joie et remplie de cris d’enfants. Au cours du printemps 2021, leur vie a basculé à l’annonce du diagnostic pour leurs deux enfants. Leur quotidien et celui de toute leur famille se conjuguent dans un combat contre le temps et la maladie. Confrontés à cette maladie, leur seul objectif est de ne pas laisser passer cette seule chance de changer le cours des choses. Ils se sont tournés naturellement vers l’association de parents VML.
Vaincre les Maladies Lysosomales est l’association de patients et familles confrontés à ces maladies. (www.vml-asso.org) Créée en 1990, reconnue d’Utilité Publique, agréée en tant que représentant des usagers dans les instances hospitalières ou de santé publique, habilitée à recevoir les dons et legs, l’association intervient pour informer, accompagner, aider les familles dans leur quotidien avec la maladie et financer la recherche pour qu’un jour une guérison soit possible pour tous.
QUI AGISSENT DANS LE RESPECT CONSTANT DES DONATEURS
L’action de VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES a été approuvée avec l’obtention du statut de reconnaissance d’Utilité Publique, de l’agrément de représentant les usagers dans les instances hospitalières ou de santé publique.
Les missions de l’association sont exclusivement financées par la générosité privée (grand public, entreprises, associations, fondations). Garantir à tous de la meilleure utilisation des dons est en conséquence dans l’ADN de VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES. Pour offrir la meilleure assurance, l’association fait partie des très rares organismes à pouvoir afficher les deux labels français dédiés au secteur des organismes faisant appel à la générosité du public, Label IDEAS, et le Don en Confiance du Comité de la Charte.
VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES est par ailleurs membre de l’Alliance Maladies Rares (fédération nationale), d’Eurordis (fédération européenne) et de plusieurs groupes d’échanges internationaux.
VOS DONS S’ILS NE SONT PAS UTILISES EN TOTALITÉ SUR CES ESSAIS.
Les dons versés dans le cadre de cet appel seront enregistrés dans un compte pour la recherche sur la maladie de Sanfilippo (MPS III). Si les projets pour donner à Eden et Abel l’opportunité d’intégrer rapidement un essai clinique ne pouvaient aller à leur terme, VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES mènerait alors une consultation auprès de tous les donateurs pour soumettre d’autres possibilités d’affectation. A défaut de réponse, chaque don resterait dédié à la recherche sur cette maladie.
>> Cette plateforme de collecte Hello-Asso est sécurisée. 100% de votre don sera directement reversé à l’association VML - 95% de votre don sera consacré à la recherche – 5% couvrent les frais de gestion, d’appel à générosité et de la préparation de la phase 1. Un reçu fiscal vous sera envoyé automatiquement par émail. Pour toute question vous pouvez contacter l’association.
*Les informations recueillies sur ce formulaire sont enregistrées dans un fichier informatisé pour permettre le traitement de votre don. Elles sont conservées pendant 3 ans et sont destinées au service comptabilité. Vos coordonnées restent strictement confidentielles, elles ne sont ni vendues ni louées à un autre organisme. Conformément à la loi « informatique et libertés » du 6 janvier 1978 modifiée, vous disposez d’un droit d’accès et de rectification aux informations qui vous concernent. Vous pouvez accéder aux informations vous concernant en vous adressant à VML, 2T avenue de France, 91300 MASSY.