Le Royal Manchester Children Hospital (RMCH) débute un essai clinique, pour les patients MPS IIIA (syndrome de Sanfilippo), de greffe de cellules souches de moelle osseuse modifiées par thérapie génique.
L’essai est ouvert aux enfants ayant un pronostic de maladie grave (antécédents familiaux et / ou diagnostic génétique) et âgés de moins de 2 ans. Peuvent y participer des patients venant de tout pays. Les frais de traitement, de voyage et d’hébergement seront pris en charge.
Les médecins experts qui suivent des malades MPS IIIA et qui seraient intéressés peuvent prendre contact avec l’investigateur principal, le Professeur Rob Wynn (robert.wynn@mft.nhs.uk), ou l’un de ses collègues Dr Jane Kinsella (jane.kinsella@mft.nhs.uk), Dr Simon Jones (simon.jones@mft.nhs.uk) afin d’échanger sur les détails du traitement et de ce qu’il implique pour les enfants, les familles et les professionnels.
Les familles de patients peuvent prendre contact avec leur médecin expert.
Les objectifs de l’étude et les conditions de participations sont également accessible sur clinictrials.gov, numéro d’essai, NCT04201405
