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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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  3. Début d’un nouvel essai clinique Sanfilippo - MPS III A
Médico-Scientifique 20 décembre 2019
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Début d’un nouvel essai clinique Sanfilippo - MPS III A

Le Royal Manchester Children Hospital (RMCH) débute un essai clinique, pour les patients MPS IIIA (syndrome de Sanfilippo), de greffe de cellules souches de moelle osseuse modifiées par thérapie génique.

L’essai est ouvert aux enfants ayant un pronostic de maladie grave (antécédents familiaux et / ou diagnostic génétique) et âgés de moins de 2 ans. Peuvent y participer des patients venant de tout pays. Les frais de traitement, de voyage et d’hébergement seront pris en charge.

Les médecins experts qui suivent des malades MPS IIIA et qui seraient intéressés peuvent prendre contact avec l’investigateur principal, le Professeur Rob Wynn (robert.wynn@mft.nhs.uk), ou l’un de ses collègues Dr Jane Kinsella (jane.kinsella@mft.nhs.uk), Dr Simon Jones (simon.jones@mft.nhs.uk) afin d’échanger sur les détails du traitement et de ce qu’il implique pour les enfants, les familles et les professionnels.

Les familles de patients peuvent prendre contact avec leur médecin expert.

Les objectifs de l’étude et les conditions de participations sont également accessible sur clinictrials.gov, numéro d’essai, NCT04201405

Vaincre les maladies Lysosomales
2 ter avenue de France
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