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Développement de modèles d’étude des maladies de surcharge en acide salique libre (FSASD – maladie de Salla) pour l’évaluation de molécules thérapeutique

recherche medicale cellule humaine Don vaincre les maladies lysosomales

Bourse attribuée au Docteur Christine ANNE, chercheuse INSERM, laboratoire SPPIN CNRS des hôpitaux de Paris
Financement VML 2021 : 21 500 €
Sujet : Développement de modèle in vitro
Objectif de la recherche : Développer des modèles in vitro de la maladie qui incluent les différentes composantes cellulaires du cerveau. Un modèle 3D ou organoïde (reconstitution en culture d’un mini-organe, ici mini-cerveaux) et un modèle 2D mettant en co-culture des neurones et des oligodendrocytes (cellules qui forment la gaine de myéline autour des neurones). Ces modèles serviront à évaluer le potentiel de restauration de la myélinisation des cellules nerveuses par des molécules récemment développées et possiblement thérapeutiques.

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