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Médico-Scientifique 28 juin 2016
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Maladie de Hunter : Essai clinique de phase II-III

Maladie de Hunter - MPS II
Il s’agit d’un essai clinique d’administration par voie intrathécale de l’enzyme idursulfase recombinante prévu pour débuter bientôt en France.Cet essai, dont le promoteur est le laboratoire Shire, a débuté en 2014 avec initialement 8 pays participants (USA, Argentine, Australie, Canada, Colombie, Mexique, Espagne, Angleterre). Il est prévu d’inclure un total de 48 patients âgés entre 3 et 18 ans. Quarante- deux patients sont inclus à ce jour. En plus des 48, un sous-groupe de l’étude permet d’inclure des patients de moins de 3 ans. Aujourd’hui Shire ouvre d’autres sites. En France, un site investigateur principal est ouvert à Lyon (Hôpital HFME – Dr Nathalie Guffon) depuis le 23 mai et un site investigateur associé devrait ouvrir à Paris (hôpital du Kremlin Bicêtre – Dr Caroline Sevin). Les sites Français et européens ouverts actuellement ne peuvent pas inclure d’enfant de plus de 13 ans.

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du traitement sur le développement neurocognitif grâce à des tests standardisés différents selon l’âge des patients. Après un an de traitement, une étude d’extension est prévue pour les patients éligibles.
Pour l’étude incluant des enfants de 3 à 18 ans, les enfants seront répartis aléatoirement dans 2 groupes :

- un groupe reçoit tous les mois 10 mg de l’enzyme Idursulfatase grâce à un dispositif qui permet une administration par voie intrathécale directement dans le liquide céphalo-rachidien (liquide qui baigne le cerveau et la moelle épinière),
- l’autre groupe est un groupe témoin qui ne reçoit pas ce traitement et chez lequel le dispositif d’administration n’est pas mis en place.

Le ratio est de 2 patients traités pour 1 non traité soit un total de 32 patients traités pour 16 non traités. Pour le sous-groupe de patients de moins de 3 ans, tous les enfants recevront le traitement.

Tous les enfants poursuivent le traitement intra-veineux par Elaprase de façon hebdomadaire.

Pour participer à cet essai, les enfants doivent répondre à un certain nombre de critères qui ont été définis par le laboratoire afin d’éviter une trop grande hétérogénéité dans les symptômes neurologiques. Un essai clinique précèdent de phase I-II a permis de définir la dose mensuelle à administrer, la sécurité de la voie d’administration et du dispositif, l’efficacité sur des critères biologiques. Parmi les critères, les enfants doivent être de sexe masculin avec un diagnostic confirmé de Maladie de Hunter - MPS II, avoir une audition suffisante (appareillage possible) pour participer aux tests, ne pas avoir de contre-indication à la pose du cathéter intrathécal, ne pas avoir de dérivation ventriculo-péritonéal, , avoir un niveau cognitif compris entre une valeur inférieur et une valeur supérieure (déterminé par les tests neuropsychologiques du protocole) impliquant une certaine capacité de langage/marche), avoir reçu un traitement par Elaprase intra-veineux pendant au moins 4 mois. D’autres critères viennent s’ajouter.

Pour plus d’information, vous pouvez soit contacter votre médecin, soit le docteur Nathalie Guffon (Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme – HFME – 59 boulevard de Pinel – 69677 BRON cedex – tel : 04 72 12 95 41 e-mail : appelez VML pour obtenir l’adresse électronique), soit le docteur Caroline Sevin (Service de neurologie pédiatrique – Centre de Référence des Leucodystrophies – Hôpital Bicêtre – Paris-Sud – 78 rue du Général Leclerc – 94275 LE KREMLIN BICETRE cedex – tel : 0145213017 – e-mail : appelez VML pour obtenir l’adresse électronique).

Delphine GENEVAZ