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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Médico-Scientifique 3 décembre 2012
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Maladie de Morquio type A, résultats de l’essai clinique de phase 3

Début novembre, le laboratoire BioMarin publiait, dans un communiqué de presse, les résultats de l’essai clinique MOR-004. D’après le laboratoire, les résultats ont atteint l’objectif principal de l’essai (voir Lysosome.Info n° 104 - octobre 2012) et celui-ci espère pouvoir déposer, auprès des agences du médicament, le dossier d’autorisation de mise sur le marché, au cours du premier trimestre 2013.

Le communiqué indique qu’après 24 semaines de traitement, le groupe de patients perfusés toutes les semaines par l’enzyme recombinante N acetylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS) à la dose de 2 mg/kg, améliore la distance qui est parcourue en 6 minutes de marche (+ 22,5 mètres) par rapport au groupe de patients perfusés par le placebo. Ceux perfusés alternativement par GALNS à la dose de 2 mg/kg puis par le placebo ne voient pas d’amélioration en comparaison au groupe de patients recevant uniquement le placebo. Les données préliminaires observées dans l’étude d’extension MOR-005 semblent suggérer que ce gain se poursuit après 36 et 48 semaines de traitement.

Les objectifs secondaires ont également été améliorés par le traitement pour le groupe de patients perfusés toutes les semaines par GALNS : +1,1 marche/min pour le test du nombre de marches montées en 3 minutes par rapport au groupe placebo, réduction de 40% du taux en Kératane Sulfate urinaire, amélioration de la fonction pulmonaire (+ 10% de la Ventilation Volontaire Maxi et + 3% de la Capacité Vitale Forcée).

Le traitement a été en général bien toléré, les réactions liées à la perfusion étaient légères à modérées et étaient gérées par une prémédication ou une modification du temps de la perfusion.

Les résultats complets de cet essai seront présentés lors du congrès international WORLD qui se tiendra à Orlando (USA) en février 2013.

Delphine GENEVAZ

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