
Maladie d’Austin ; Preuve de concept de l’efficacité du vecteur viral scAAV9/SUMF1 chez un modèle souris
Le déficit multiple en sulfatase, ou maladie d’Austin, est dû à une mutation du gène
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Soutenez l’espoir d’un essai clinique pour nos enfants. Le combat pour Eden, Abel et tous
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Les gangliosisdoses à GM1 et à GM2 sont des maladies qui affectent de façon importante
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La MPS VI ou maladie de Maroteaux-Lamy touche, comme toute maladie lysosomale, de nombreux organes
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Le congrès international sur les maladies lysosomales (WORLD) est le rendez-vous annuel incontournable sur l’actualité