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      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Médico-Scientifique 25 juillet 2017
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MPS VI, un traitement oral potentiel de réduction de la surcharge

Ouverture d’une nouvelle piste thérapeutique pour la maladie de Maroteaux-Lamy, MPS VI ? avec peut être un intérêt ultérieur pour d’autres maladies de type MPS.

Partant du constat que la perfusion d’enzyme a du mal à atteindre certains organes du fait de barrières physiologiques (cerveau, système oculaire) ou d’une faible vascularisation (os, cartilage), INVENTIVA, société biopharmaceutique française, a choisi de développer une approche complémentaire afin de diminuer la surcharge en glycosaminoglycanes (GAG) dans ces organes.

IVA336 est une molécule à prise orale, initialement développée pour la prévention de la thrombose et administrée à plus de 1800 personnes dans le cadre d’essais cliniques, ayant ainsi permis de démontré son innocuité. Son mécanisme d’action est de se lier aux GAG (principalement à la chondroitine sulfate (CS) et au dermatane sulfate(DS)) au cours de leur production par les cellules. Le complexe IVA336-GAG est un produit soluble qui est éliminé par la voie urinaire. En déviant ainsi la production cellulaire des GAG vers celle d’un complexe IVA336-GAG, la surcharge intracellulaire est diminuée.

Cette molécule a été testée in vitro sur des cellules (fibroblastes) de malades MPS VI en culture et in vivo sur des souris chez qui on avait induit une accumulation de GAG.

In vitro, l’ajout d’IVA336 permet de diminuer le taux de chondroitine sulfate des fibroblastes de malades MPS VI. En parallèle de cette diminution, une augmentation du taux de GAG est observée dans le milieu de culture.

In vivo, lorsque l’IVA336 est donnée aux souris simultanément, ou à postériori, au produit induisant une surcharge hépatique en GAG, on obtient une diminution de cette surcharge hépatique. L’analyse de la distribution d’IVA336 dans les tissus montre qu’on retrouve ce produit, à une dose active, dans les organes mal ciblés par l’enzymothérapie, c’est-à-dire les os, les cartilages, la rétine et le cœur.

La société envisage de mener prochainement en Europe, un essai clinique de phase I-II chez des malades MPS VI, maladie de Maroteaux-Lamy afin de démontrer l’innocuité, la tolérance et déterminer une efficacité. D’une durée de 28 semaines, les patients seraient répartis dans trois groupes, deux groupes traités par des doses actives d’IVA336 différentes et un groupe contrôle.

Par son mécanisme d’action, cette molécule peut également avoir un intérêt pour d’autres Mucopolysaccharidoses (MPS) .

Delphine GENEVAZ


mars 2017

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