LOGO-VML

Étude des modifications post-traductionnelles de l’arylsulfatase A (ARSA) dans les cellules myéloïdes humaines : pertinence pour la thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques dans la leucodystrophie métachromatique.

Bourse attribuée au Docteur GRITTI Angela, unité de thérapie génique/thérapie cellules souches neuronales pour les maladies lysosomales à l’institut SR-Tiget, hôpital San Raffaele, Milan
Financement VML 2021 : 35 000 €
Sujet : compréhension des mécanismes
Objectif de la recherche: Avoir une meilleure compréhension des mécanismes qui permettent une correction croisée* des cellules du cerveau (neurones, cellules de la glie) après une thérapie génique ex vivo dans la leucodystrophie métachromatique.

(*) correction croisée : une cellule corrigée produit l’enzyme, en libère une partie à l’extérieur. Les cellules à proximité non corrigées la récupèrent pour leur utilisation.

Partager sur les réseaux

vml-illustration-1
La recherche avance avec VML
Merci à tous ceux qui s’engagent avec nous, familles, donateurs, partenaires,organisateurs de manifestations. Merci aux chercheurs, médecins, qui s’impliquent et s’engagent pour nos pathologies rares.
Aller au contenu principal