Le traitement par Vimizim® (élosulfase alfa), l’enzymothérapie substitutive indiquée dans la maladie de Morquio A, fera prochainement l’objet d’une réévaluation de son intérêt clinique par la Commission de Transparence (CT) de la Haute Autorité de Santé (HAS).
À cette occasion, l’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) souhaite recueillir votre expérience afin que la réalité du quotidien des personnes vivant avec la maladie de Morquio A soit pleinement prise en compte lors de cette réévaluation.
Que vous bénéficiez, ayez eu, ou pas du tout ce traitement, votre retour est important.
Faire que la voix des patients soient prises en compte
En effet, VML est invitée à transmettre une contribution écrite à la HAS lors de l’évaluation ou réévaluation d’un traitement concernant nos maladies Lysosomales. Cette contribution permet d’apporter un éclairage sur les conséquences de la maladie dans la vie quotidienne des patients et de leurs proches, son évolution au fil du temps, les attentes vis-à-vis des traitements ainsi que l’expérience vécu avec ceux-ci : leurs bénéfices, mais aussi leurs éventuelles contraintes.
Votre témoignage est essentiel. Il nous permettra de rédiger une contribution qui reflète au plus près votre vécu et de porter la voix des patients et des familles auprès des autorités de santé.
Il n’existe ni de bonne ni de mauvaise réponse. Ce qui compte est votre expérience personnelle de vie. Qu’elles soient positives, nuancées ou plus critiques, toutes les réponses sont importantes. Elles contribueront à dresser un portrait fidèle de la réalité vécue par les personnes atteintes de la maladie de Morquio A. Les informations recueillies seront analysées de manière strictement confidentielle. Des extraits de témoignages pourront être utilisés dans la contribution transmise à la HAS mais toujours de façon totalement anonyme.
> RÉPONDRE A L’ENQUÊTE
Faites une demande par email pour recevoir cette enquête que vous pourrez compléter en ligne, par papier ou au téléphone
Delphine GENEVAZ : Responsable scientifique VML – 01 69 75 40 36
