Une mission souvent méconnue
Ce travail est rarement visible. Pourtant, il constitue un levier essentiel pour que les décisions de remboursement prennent en considération non seulement les résultats scientifiques, mais également la réalité de la vie avec une maladie rare.
Adhérer à VML, c’est à ce titre le premier pas pour pouvoir être représenté en tant que patient/famille, partager son expérience, ses difficultés et renforcer la légitimité de VML pour représenter les personnes vivant avec une maladie lysosomale auprès des instances nationales.
Un rôle important
Depuis plusieurs années, chaque fois qu’un nouveau traitement destiné à une maladie lysosomale est évalué ou qu’un médicament déjà disponible fait l’objet d’une réévaluation en vue de son remboursement, VML est régulièrement sollicitée par la Haute Autorité de Santé (HAS) afin d’apporter la contribution des patients. Cette participation fait désormais pleinement partie des missions reconnues des associations d’usagers agréées.
Faire entendre la réalité de la vie avec la maladie
L’évaluation d’un médicament ne repose pas uniquement sur les résultats des essais cliniques ou les données scientifiques. Les autorités de santé souhaitent également comprendre ce que représente réellement la maladie au quotidien : les douleurs, la fatigue, les difficultés professionnelles, les contraintes des traitements, les répercussions sur la vie familiale ou sociale, mais aussi les attentes des personnes malades face aux nouvelles options thérapeutiques.
C’est précisément cette expérience vécue que VML apporte lors de ces évaluations.
Pour construire ces contributions, l’association s’appuie sur son expérience acquise depuis plus de trente ans auprès des familles, sur les échanges avec les patients, sur sa participation aux groupes d’experts et aux réunions scientifiques, ainsi que sur une analyse approfondie des données médicales disponibles.
Une nouvelle contribution pour la maladie de Fabry
Ces dernières semaines, VML a ainsi participé à l’évaluation d’Elfabrio® (pégunigalsidase alfa), dans le cadre de son examen par la HAS en vue de son remboursement.
Dans cette contribution, l’association rappelle notamment les conséquences de la maladie de Fabry sur la qualité de vie des patients et de leurs proches : douleurs neuropathiques, fatigue chronique, atteintes rénales et cardiaques, contraintes des perfusions, impact sur la vie familiale, professionnelle et sociale.
Elle souligne également les attentes exprimées par les patients concernant les futurs traitements, notamment la recherche d’une meilleure qualité de vie et d’une diminution des contraintes thérapeutiques.
