C’est une grande nouvelle pour la maladie de Sanfilippo A
Le laboratoire Ultragenyx a annoncé que son traitement FAYUVI a été autorisé par la FDA (autorité de santé américaine) pour une mise sur le marché.
Ce traitement est celui initialement développé par Abeona, puis repris par Ultragenyx (Plusieurs actualités sur le site VML ont abordé le suivi de ce projet).
La thérapie génique est destinée aux patients pédiatriques Sanfilippo A ayant une fonction neurodéveloppementale préservée.
Les études ont montré une diminution de l’héparane sulfate (substance en surcharge dans cette maladie) dans le liquide céphalo-rachidien (Cerveau), avec un développement cognitif préservé et amélioré.
Les patients traités dans le cadre de l’essai clinique continue d’être suivi sur le long terme pour mesurer la porté du traitement par rapport à l’histoire naturelle de cette maladie.
Nous espérons que cette autorisation pousse le laboratoire à déposer une autorisation européenne auprès de l’EMA.
Nous suivrons attentivement les futurs résultats et évolutions des patients déjà traités.
Cette nouvelle démontre une fois de plus que c’est avec les chercheurs et en soutenant leur travail que nous vaincrons nos maladies et nous encourage à toujours plus de mobilisation pour y arriver.
