Responsable projet : Dr Cécile Dehoux-Baudoin, université de Toulouse
Financement VML 2023 : 25 000 euros
Objectifs de la recherche : Il s’agit de travaux de recherche des chaperons « allostériques » pour stabiliser l’enzyme défaillante dans la maladie de Pompe sans toucher à son site d’action. Les chaperons sont liés à une sorte de plateforme qui peut en supporter plusieurs (support multivalent) afin de diminuer les doses nécessaires. Des travaux préliminaires prometteurs ont permis d’identifier une molécule intéressante. Le projet consiste à évaluer une dizaine de molécules qui découlent de celle d’intérêt et de préparer différents types de supports.
En 2023, 6 projets de recherche ont été sélectionnés et financés. Ces projets sont issus de l’appel d’offre à projet émis par l’association en début d’année. A ceux-ci s’est ajouté le financement d’une étude de l’histoire naturelle de la maladie de Sanfilippo type C.
