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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Médico-Scientifique 14 octobre 2019
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Reprise de l’essai Niemann-Pick C1 de Mallinckrodt pharmaceuticals

14/10/2019 Reprise de l’essai Niemann-Pick C1 de Mallinckrodt pharmaceuticals

Nous sommes heureux de partager la mise à jour suivante de Mallinckrodt intitulée "Étude VTS301 - Reprise de l’ étude en France" :

"... L ’ Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) a informé Mallinckrodt que l’étude VTS301 partie C peut reprendre en France. Mallinckrodt travaille avec ANSM et les enquêteurs de l’étude pour s’assurer que toutes les étapes et notifications nécessaires sont en cours..."

Pour lire l’article en entier (en anglais) veuillez suivre ce lien sur le site de INPDA.


02/08/2019 Suspension de l’essai Niemann-Pick C1 de Mallinckrodt pharmaceuticals

Nous avons reçu des nouvelles décevantes concernant l’essai clinique de vts-270 (étude en cours vts301) porté par Mallinckrodt pharmaceuticals (mnk) au sujet de leur traitement de la maladie de Niemann-Pick C1. Il est suspendu au Royaume-Uni et en France.

Cela suivrait une décision des autorités respectives de chaque pays que l’étude doit être suspendue à la suite d’une conclusion préliminaire d’un équilibre bénéfice / risque défavorable.

Mnk a un dialogue en cours avec les autorités de la santé et s’est engagé à tenir la communauté au courant. Il y aura une future décision prise par les autorités sanitaires si cette action est de rester permanente (attente permanente) ou si l’étude peut redémarrer.

À l’heure actuelle, les sites d’essai clinique / programmes d’accès élargis dans d’autres pays resteront actifs.

Précisions du laboratoire adressées à l’INPDA >> http://www.inpda.org/mallinckrodt-official-statement-regarding-the-study-301-suspension

Nous reviendrons sur ce sujet au fur à mesure des informations.
août 2019 - FR

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